Novos tratamentos

Tetracloridrato de trientina

O tetracloridrato de trientina, uma formulação de sal alternativa ao cloridrato de trientina, foi aprovado pela Food and Drug Administration dos EUA para o tratamento de pacientes adultos com doença de Wilson estável que passaram pela eliminação de cobre e que são tolerantes à penicilamina. O tetracloridrato de trientina não é substituível na proporção exata de miligrama por miligrama com outros produtos de trientina. Um ensaio clínico aberto de fase 3 com 53 adultos com doença de Wilson estável concluiu que o tetracloridrato de trientina não era inferior à penicilamina para terapia de manutenção.[61]

Terapia gênica

As terapias gênicas para a doença de Wilson estão em ensaios clínicos de fase 1/2.[62][63]

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