Algoritmo de tratamento

Observe que as formulações/vias e doses podem diferir entre nomes e marcas de medicamentos, formulários de medicamentos ou localidades. As recomendações de tratamento são específicas para os grupos de pacientes:ver aviso legal

AGUDA

ataque agudo leve

1ª linha – hemina

Back
AGUDA
|
ataque agudo leve
1ª linha – 

hemina

A hemina intravenosa deve ser o tratamento inicial para a maioria dos ataques agudos.[19][20]​ A hemina está disponível nos EUA como hematina liofilizada, e em muitos centros é reconstituída com albumina humana, em vez de água estéril, para aumentar a estabilidade.[28] O arginato de heme é mais estável, e está disponível na Europa e na África do Sul. Qualquer um dos produtos pode ter aprovação regulatória em alguns outros países.

A melhora clínica é rápida, ocorrendo geralmente dentro de 1 a 2 dias se a hemina for iniciada precocemente em um ataque. Ela deve ser mantida por 3 a 4 dias ou até que os sintomas se resolvam.[6]

Opções primárias

arginato do heme: consulte um especialista para obter orientação quanto à dose

associado a – cuidados de suporte

Back
AGUDA
|
ataque agudo leve
associado a – 

cuidados de suporte

Tratamento recomendado para TODOS os pacientes no grupo de pacientes selecionado

Pacientes que apresentam ataque agudo geralmente requerem internação hospitalar para tratamento e monitoramento.[6]​

Pode haver a necessidade de fluidoterapia intravenosa usando solução salina a 0.9% ou dextrose a 5.0% com soro fisiológico normal.

Os fatores que podem ter desencadeado o ataque são identificados e removidos sempre que possível.

2ª linha – glicose

Back
AGUDA
|
ataque agudo leve
2ª linha – 

glicose

Pode beneficiar alguns pacientes; no entanto, é considerada menos efetiva que a hemina, portanto, é usada para tratar um ataque apenas se for leve (ou seja, dor leve [sem necessidade de analgésicos opioides], ausência de vômitos, convulsões, hiponatremia, paresia ou outras complicações).[6]

Recomenda-se a administração de pelo menos 300 g de dextrose (10% de glicose) por via intravenosa.

No entanto, grandes volumes de glicose intravenosa aumentam o risco de hiponatremia.

associado a – cuidados de suporte

Back
AGUDA
|
ataque agudo leve
associado a – 

cuidados de suporte

Tratamento recomendado para TODOS os pacientes no grupo de pacientes selecionado

Pacientes que apresentam ataque agudo geralmente requerem internação hospitalar para tratamento e monitoramento.[6][20]

Pode haver a necessidade de fluidoterapia intravenosa usando solução salina a 0.9% ou dextrose a 5.0% com soro fisiológico normal.

Os fatores que podem ter desencadeado o ataque são identificados e removidos sempre que possível.

ataque agudo grave

1ª linha – hemina

Back
AGUDA
|
ataque agudo grave
1ª linha – 

hemina

A hemina intravenosa deve ser o tratamento inicial para a maioria dos ataques agudos.[19][20]​ A hemina está disponível nos EUA como hematina liofilizada, e em muitos centros é reconstituída com albumina humana, em vez de água estéril, para aumentar a estabilidade.[28] O arginato de heme é mais estável, e está disponível na Europa e na África do Sul. Qualquer um dos produtos pode ter aprovação regulatória em alguns outros países.

A melhora clínica é rápida, ocorrendo geralmente dentro de 1 a 2 dias se a hemina for iniciada precocemente em um ataque. Ela deve ser mantida por 3 a 4 dias ou até que os sintomas se resolvam.[6]

Opções primárias

arginato do heme: consulte um especialista para obter orientação quanto à dose

associado a – cuidados de suporte

Back
AGUDA
|
ataque agudo grave
associado a – 

cuidados de suporte

Tratamento recomendado para TODOS os pacientes no grupo de pacientes selecionado

Geralmente, os pacientes com ataques agudos necessitam de internação hospitalar para tratamento e monitoramento rigoroso para depressão respiratória e outras complicações.[6][20]

Indica-se a internação em uma unidade de terapia intensiva se houver insuficiência respiratória.

Pode haver a necessidade de fluidoterapia intravenosa usando solução salina a 0.9% ou dextrose a 5.0% com soro fisiológico normal.

Os fatores que podem ter desencadeado o ataque são identificados e removidos sempre que possível.

O tratamento sintomático de dor (a dor associada aos ataques graves quase sempre requer opioides), náuseas, vômitos, taquicardia e hipertensão, depressão ou convulsões que acompanham o ataque deve ser realizado sob a orientação de um especialista.

CONTÍNUA

ataques não cíclicos recorrentes

1ª linha – givosirana

Back
CONTÍNUA
|
ataques não cíclicos recorrentes
1ª linha – 

givosirana

É necessária intervenção preventiva para alguns pacientes que continuam a apresentar ataques frequentes depois que os fatores estimulantes conhecidos são removidos.

A givosirana é um RNA interferente pequeno direcionado à aminolevulinato sintase 1 aprovado para o tratamento da porfiria hepática aguda em adultos. Ela reduz o ácido delta-aminolevulínico e o porfobilinogênio (PBG) e reduz a frequência de ataques recorrentes.[29]

Recomenda-se o monitoramento do PBG, função hepática e renal e homocisteína sanguínea. O tratamento deve ser interrompido ou descontinuado em pacientes com elevações graves ou clinicamente significativas das transaminases.

Espera-se que os ataques recorrentes se tornem menos frequentes com o tempo. Portanto, a interrupção do tratamento preventivo deve ser considerada em algum momento para verificar se ainda é necessário.

Opções primárias

givosirana: 2.5 mg/kg por via subcutânea uma vez ao mês

2ª linha – hemina

Back
CONTÍNUA
|
ataques não cíclicos recorrentes
2ª linha – 

hemina

Infusões de hemina de uma a duas vezes por semana podem prevenir ataques não cíclicos com recorrência frequente.[6][30] A hemina está disponível nos EUA como hematina liofilizada, e em muitos centros é reconstituída com albumina humana, em vez de água estéril, para aumentar a estabilidade.[28] O arginato do heme é mais estável, e está disponível na Europa e na África do Sul.

Os níveis de ferritina sérica devem ser monitorados, pois existe o risco de sobrecarga de ferro. Os níveis de ferritina devem ser medidos pelo maior tempo possível após a última dosagem de hemina.

Espera-se que os ataques recorrentes se tornem menos frequentes com o tempo. Portanto, a interrupção do tratamento preventivo deve ser considerada em algum momento para verificar se ainda é necessário.

Opções primárias

arginato do heme: consulte um especialista para obter orientação quanto à dose

mulheres com ataques recorrentes frequentes

1ª linha – análogo do hormônio liberador de gonadotropina (GnRH)

Back
CONTÍNUA
|
mulheres com ataques recorrentes frequentes
1ª linha – 

análogo do hormônio liberador de gonadotropina (GnRH)

Os ataques podem ser prevenidos com a administração em longo prazo de um análogo do hormônio liberador de gonadotropina (GnRH), que deve ser iniciado durante os dias 1 a 3 do ciclo menstrual.[10][31]

Se um análogo do GnRH for eficaz, é possível prevenir a perda óssea durante o tratamento em longo prazo por meio da adição do estrogênio com o uso de um adesivo cutâneo de baixa dose.

Existem poucas evidências sobre o uso dos análogos de GnRH, como leuprorrelina, gonadorrelina, nafarrelina ou gosserrelina na PAI. O tratamento deve ser feito sob orientação de um especialista.

Opções primárias

leuprorrelina: consulte um especialista para obter orientação quanto à dose

ou

gonadorrelina: consulte um especialista para obter orientação quanto à dose

ou

nafarrelina: consulte um especialista para obter orientação quanto à dose

ou

gosserrelina: consulte um especialista para obter orientação quanto à dose

sem resposta à terapia medicamentosa

1ª linha – transplante de fígado

Back
CONTÍNUA
|
sem resposta à terapia medicamentosa
1ª linha – 

transplante de fígado

O transplante de fígado é uma opção para casos graves que não respondem às terapias medicamentosas estabelecidas, particularmente hemina e givosirana.

Foram relatadas melhoras clínicas e bioquímicas acentuadas em diversos casos graves após o transplante de fígado.[32][33]

Um aumento na incidência de trombose na artéria hepática foi relatado em alguns pacientes com porfiria aguda que foram submetidos a transplante de fígado.[34][35]

back arrow

Escolha um grupo de pacientes para ver nossas recomendações

Observe que as formulações/vias e doses podem diferir entre nomes e marcas de medicamentos, formulários de medicamentos ou localidades. As recomendações de tratamento são específicas para os grupos de pacientes. Ver aviso legal

O uso deste conteúdo está sujeito ao nosso aviso legal