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Última revisão: 10 Mar 2025
Última atualização: 05 Mar 2025
05 Mar 2025

FDA aprova olezarsena para o tratamento da síndrome de quilomicronemia familiar

​A olezarsena, um oligonucleotídeo antissenso conjugado com ligante que tem como alvo a apo C-III, demonstrou reduzir os níveis de triglicerídeos em >50% e o risco de pancreatite aguda em >85% em pacientes com síndrome de quilomicronemia familiar.[71]​​​​ A olezarsena foi aprovada pela Food and Drug Administration dos EUA como adjuvante à dieta para reduzir os níveis de triglicerídeos em adultos com síndrome de quilomicronemia familiar. Observe que esta indicação é apenas para um subgrupo raro e gravemente afetado de pacientes com hipertrigliceridemia. A olezarsena ainda não está aprovada na Europa.

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Fonte original da atualização

Resumo

Definição

História e exame físico

Principais fatores diagnósticos

  • presença de fatores de risco
  • xantomas eruptivos
  • lipemia retiniana

Outros fatores diagnósticos

  • IMC/circunferência da cintura elevada
  • lipodistrofia
  • características da doença arterial coronariana
  • claudicação
  • características neurológicas
  • dor abdominal recorrente

Fatores de risco

  • história familiar de hiperlipidemia
  • dieta rica em gordura saturada
  • dieta rica em carboidratos ou alto índice glicêmico
  • consumo excessivo de álcool
  • história familiar ou pessoal de sobrepeso/obesidade
  • história familiar ou pessoal de diabetes
  • resistência insulínica
  • doença hepática
  • doença renal
  • Infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV)
  • uso de determinados medicamentos
  • Síndrome de Cushing
  • distúrbios inflamatórios/imunológicos
  • transplante de órgãos
  • hipotireoidismo
  • gestação

Investigações diagnósticas

Investigações a serem consideradas

  • apolipoproteína B
  • glicemia de jejum
  • ureia, creatinina
  • albumina/proteína urinária
  • albumina sérica
  • hormônio estimulante da tireoide
  • testes da função hepática
  • proteína C-reativa

Algoritmo de tratamento

Colaboradores

Autores

Robert A. Hegele, MD, FRCPC, Cert Endo, FACP, FAHA

Jacob J. Wolfe Distinguished Medical Research Chair

Martha Blackburn Chair in Cardiovascular Research

Distinguished University Professor of Medicine and Biochemistry

University of Western Ontario

London

Ontario

Canada

Declarações

RAH reports consulting fees from Acasti, Aegerion, Akcea/Ionis, Amgen, Boston Heart, HLS Therapeutics, Novartis, Pfizer, Regeneron, Sanofi and UltraGenyx. RAH is an author of references cited in this topic.

Agradecimentos

Dr Robert A. Hegele would like to gratefully acknowledge Dr David Alexander Leaf, the previous contributor to this topic.

Declarações

DAL declares that he has no competing interests.

Revisores

Vinaya Simha, MBBS, MD

Associate Professor

Mayo Clinic

Rochester

MN

Declarações

VS declares that he has no competing interests.

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