FDA aprova olezarsena para o tratamento da síndrome de quilomicronemia familiar
A olezarsena, um oligonucleotídeo antissenso conjugado com ligante que tem como alvo a apo C-III, demonstrou reduzir os níveis de triglicerídeos em >50% e o risco de pancreatite aguda em >85% em pacientes com síndrome de quilomicronemia familiar.[71] A olezarsena foi aprovada pela Food and Drug Administration dos EUA como adjuvante à dieta para reduzir os níveis de triglicerídeos em adultos com síndrome de quilomicronemia familiar. Observe que esta indicação é apenas para um subgrupo raro e gravemente afetado de pacientes com hipertrigliceridemia. A olezarsena ainda não está aprovada na Europa.
Resumo
Definição
História e exame físico
Principais fatores diagnósticos
- presença de fatores de risco
- xantomas eruptivos
- lipemia retiniana
Outros fatores diagnósticos
- IMC/circunferência da cintura elevada
- lipodistrofia
- características da doença arterial coronariana
- claudicação
- características neurológicas
- dor abdominal recorrente
Fatores de risco
- história familiar de hiperlipidemia
- dieta rica em gordura saturada
- dieta rica em carboidratos ou alto índice glicêmico
- consumo excessivo de álcool
- história familiar ou pessoal de sobrepeso/obesidade
- história familiar ou pessoal de diabetes
- resistência insulínica
- doença hepática
- doença renal
- Infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV)
- uso de determinados medicamentos
- Síndrome de Cushing
- distúrbios inflamatórios/imunológicos
- transplante de órgãos
- hipotireoidismo
- gestação
Investigações diagnósticas
Investigações a serem consideradas
- apolipoproteína B
- glicemia de jejum
- ureia, creatinina
- albumina/proteína urinária
- albumina sérica
- hormônio estimulante da tireoide
- testes da função hepática
- proteína C-reativa
Algoritmo de tratamento
Colaboradores
Autores
Robert A. Hegele, MD, FRCPC, Cert Endo, FACP, FAHA
Jacob J. Wolfe Distinguished Medical Research Chair
Martha Blackburn Chair in Cardiovascular Research
Distinguished University Professor of Medicine and Biochemistry
University of Western Ontario
London
Ontario
Canada
Declarações
RAH reports consulting fees from Acasti, Aegerion, Akcea/Ionis, Amgen, Boston Heart, HLS Therapeutics, Novartis, Pfizer, Regeneron, Sanofi and UltraGenyx. RAH is an author of references cited in this topic.
Agradecimentos
Dr Robert A. Hegele would like to gratefully acknowledge Dr David Alexander Leaf, the previous contributor to this topic.
Declarações
DAL declares that he has no competing interests.
Revisores
Vinaya Simha, MBBS, MD
Associate Professor
Mayo Clinic
Rochester
MN
Declarações
VS declares that he has no competing interests.
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