გაფანტული სკლეროზი - ახალი ტიპის მკურნალობა

უბლიტუქსიმაბი

უბლიტუქსიმაბი, ანტი-CD20 მონოკლონური ანტისხეული, დამტკიცებულია სურსათისა და წამლების ადმინისტრაციის (FDA) მიერ და ევროპის მედიკამენტების სააგენტოს (EMA) მიერ MS-ის მორეციდივე ფორმების მქონე მოზრდილების სამკურნალოდ. 6 თვე, ორ იდენტურ, მე-3 ფაზაში,ორ იდენტურ, ორმაგად ბრმა, კონტროლირებულ კვლევაში, უბლიტუქსიმაბი ასოცირებული იყო რეციდივის დაბალ სიხშირეთან და ტვინის ნაკლებ დაზიანებებთან MRI-ზე, ვიდრე ტერიფლუნომიდი 96 კვირის განმავლობაში, მაგრამ გამოვლინდა ინვალიდობის გაუარესების მნიშვნელოვნად დაბალი რისკი, პაციენტებში მორეციდივე MS-ით.[167]

ოფატუმუმაბი

ოფატამუმუბაბი, CD20 ის საწინააღმდეგო მონოკლონალური ანტისხეული,დააამტკიცებულია FDA и EMA -ის მიერ გაფანტული სკლეროზის მორეციდივე ფორმით დაავადებული პაციენტებისთვის. მორეციდივე გაფანტული სკლეროზის მქონე პაციენტების 2b ფაზის ორმაგ ბრმა კვლევაში, ანტი-CD20 მონოკლონურმა ანტისხეულმა- ოფატუმუმაბმა შეამცირა ახალი დაზიანებების კერების გაჩენა გადოლინიუმით გაძლიერებულ მაგნიტურ-რეზონანსულ ტომოგრაფიაზე (MRI) მკურნალობის დაწყებიდან 12 კვირის შემდეგ.[168] ორ ორმაგად ბრმა, პლაცებო კონტროლირებულ, მე-3 ფაზის კვლევაში, ოფატუმუმაბი ასოცირებული იყო რეციდივის უფრო დაბალ წლიურ მაჩვენებელთან, ვიდრე ტერიფლუნომიდი მორეციდივე გაფანტული სკლეროზით დაავადებულ პაციენტებში.[169]

სფინგოზინ 1-ფოსფატის (S1P) რეცეპტორის მოდულატორები

ოზნიმოდი დამტკიცებულია FDA და EMA-ს მიერ გაფანტული სკლეროზის მორეციდივე ფორმების მქონე მოზრდილების სამკურნალოდ. მე-3 ფაზის ერთ-ერთი რანდომიზებული, ორმაგად ბრმა კვლევით აღმოჩნდა, რომ ოზანიმოდი კარგად ატანადი იყო და ასოცირებოდა რეციდივის მნიშვნელოვნად დაბალ სიხშირესთან ინტერფერონ ბეტა-1a-სთან შედარებით, პაციენტებში მორეციდივე გაფანტული სკლეროზით, რომლებიც მკურნალობდნენ მინიმუმ 12 თვის განმავლობაში.[170] პონესიმოდი დამტკიცებულია FDA და EMA-ს მიერ გაფანტული სკლეროზის მორეციდივე ფორმების მქონე მოზრდილების სამკურნალოდ. ერთი რანდომიზებული, ორმაგად ბრმა მე-3 ფაზის კვლევით გამოვინდა, რომ პონესიმოდი მნიშვნელოვნად ამცირებდა წლიურ რეციდივებს ტერიფლუნომიდთან შედარებით, მორეციდივე ფორმით დაავადებულ პაციენტებში.[171] წარმოების სხვადასხვა ეტაპზეა რამდენიმე აგენტი, მაგ. ცერალიფიმოდი, GSK2018682 და MT-1303.[86][172]

ღეროვანი უჯრედებით მკურნალობა

ჰემატოპოიეტური ღეროვანი უჯრედების ტრანსპლანტაციის (HSCT) საფუძველია დისრეგულირებული, აუტორეაქტიული იმუნური სისტემის აღმოფხვრა და ჩანაცვლება ახალი, ტოლერანტობის მქონე იმუნური სისტემით.[173] ერთი მეტა-ანალიზით გამოვლინდა, რომ აუტოლოგიური ღეროვანი უჯრედების ტრანსპლანტაციამ შეიძლება გამოიწვიოს გაფანტული სკლეროზის გრძელვადიანი რემისია უსაფრთხოების მაღალი ხარისხით; ყველაზე დიდი სარგებელი დაფიქსირდა დაბალი და საშუალო ინტენსივობის სქემებით და პაციენტებისთვის, რომლებსაც აქვთ მორეციდივე ფორმა, საწყის რადიოლოგიურ კვლევაზე დაზიანებებით.[174] წინასწარი კვლევის თანახმად, მორეციდივე გაფანტული სკლეროზით დაავადებულ პაციენტებში არამიელოაბლაციური ღეროვანი უჯრედების ტრანსპლანტაციამ გამოიწვია დაავადების პროგრესირებამდე დროის გახანგრძლივება, დაავადების მოდიფიკაციის გაგრძელებულ თერაპიასთან შედარებით.[175] სისხლისა და ძვლის ტვინის ტრანსპლანტაციის ამერიკული საზოგადოება რეკომენდაციას უწევს, რომ მკურნალობაზე რეფრაქტერული მორეციდივე ფორმებში, მომავალი ინვალიდობის მაღალი რისკით, განიხილება, როგორც საკმარისი ჩვენება აუტოლოგიური ტრანსპლანტაციისთვის.[176] ღეროვანი უჯრედებით თერაპიის სხვა მიდგომები ამჟამად კვლევის ეტაპზე, მაგ. მეზენქიმური უჯრედების გამოყენება, პლაცენტის ღეროვანი უჯრედები და ინტრათეკალური ადმინისტრირება.[177][178][179]

ევობრუტინიბი

ევობრუტინიბი არის ბრუტონის თიროზინ კინაზას შერჩევითი პერორალური ინჰიბიტორი, რომელიც ბლოკავს B უჯრედების აქტივაციას. ერთმა ორმაგად ბრმა, რანდომიზებულმა, მე -2 ფაზის კვლევამ აჩვენა, რომ მორეციდივე გაფანტული სკლეროზით დაავადებულ პაციენტებს, რომლებიც იღებდნენ ევობრუტინიბს დღეში ერთხელ, ჰქონდათ მნიშვნელოვნად ნაკლები დაზიანება 12-24 კვირის განმავლობაში, ვიდრე მათ, ვინც იღებდა პლაცებოს. არ იყო მნიშვნელოვანი განსხვავებები წლიური რეციდივის მაჩვენებელში ან ინვალიდობის პროგრესირებაში.[180]

იბუდილასტი

იბუდილასტი აინჰიბირებს ზოგიერთ ციკლურ ნუკლეოტიდ ფოსფოდიესტერაზას, მაკროფაგების მიგრაციის ინჰიბიტორ ფაქტორს და Toll-ის მსგავს რეცეპტორ 4-ს და შეუძლია გადალახოს ჰემატოენცეფალური ბარიერი. მე2 ფაზის კვლევაში, რომელშიც მონაწილეობდნენ პირველადი ან მეორადი პროგრესირებადი გაფანტული სკლეროზის მქონე პაციენტები, იბუდილასტი ასოცირებული იყო ტვინის ატროფიის უფრო ნელ პროგრესირებასთან, ვიდრე პლაცებო.[181] პაციენტებში იბუდილასტის მიღებისას დაფიქსირებული გვერდითი მოვლენები მოიცავდა კუჭ -ნაწლავის სიმპტომებს, თავის ტკივილს და დეპრესიას.

ალფა-ლიპოიდური მჟავა

ერთცენტრიანი, ორწლიანი, ორმაგი ბრმა, რანდომიზებული კვლევის თანახმად, პერორალურად ალფა-ლიპოიდური მჟავის მიღება დაკავშირებული იყო თავის ტვინის დაზიანებების მოცულობის 68% იან შემცირებასთან, კლინიკური სარგებლის გარკვეული მტკიცებულებებით, მეორეული პროგრესირებადი გაფანტული სკლეროზის მქონე პაციენტებში. დამაკმაყოფილებელი იყო უსაფრთხოების პროფილი, ამტანობა და მკურნალობაზე დამყოლობა.[182]

თავის ტვინის ღრმა სტიმულირება (DBS)

თავის ტვინის ღრმა სტიმულირება შეფასდა ტრემორის მქონე გაფანტული სკლეროზით დაავადებულ პაციენტებში. შედეგები განსხვავებულია, პაციენტები კი თავის ტვინის ღრმა სტიმულირებისთვის ფრთხილად უნდა შევარჩიოთ.[183][184]

კვებითი მიდგომები

სულ უფრო და უფრო ვლინდება, ცხოვრების წესის მოდიფიცირებადი ფაქტორების გავლენა, როგორიცაა დიეტა და ვარჯიში, გაფანტული სკლეროზის დაავადების მიმდინარეობაზე და პაციენტების სიცოცხლის ხარისხზე.[185][186] გაფანტული სკლეროზით დაავადებული მრავალი პაციენტი და მათი მომვლელი პერსონალი დაინტერესებულია თუ რამდენად აქვს გავლენა დაავადების აქტივობაზე და/ან სიმპტომებზე დიეტას. გაფანტული სკლეროზით დაავადებულ პაციენტებში გამოცდილია სხვადასხვა დიეტა, როგორიცაა პალეოლითური, გლუტენისგან თავისუფალი, სვონკის, ვოლსის ან ხმელთაშუა ზღვის დიეტები. ამჟამად არ არსებობს მაღალი ხარისხის კვლევები, რომლებიც ერთი მიდგომის უპირატესობას დაამტკიცევდა სხვებთან შედარებით. ეს მიმდინარე კვლევების ძირითადი მიმართულებაა.[187][188] [ ]