Novos tratamentos
Antagonista de ácido gama-aminobutírico (GABA)
Modelos animais, principalmente o camundongo trissômico, são uma ferramenta importante para pesquisar o mecanismo básico dos efeitos da dosagem gênica na síndrome de Down (SD). Camundongos Ts65Dn são o modelo mais usado para SD, pois são trissômicos para praticamente metade dos genes HSA21 equivalentes dos camundongos; outros modelos contêm somente um subgrupo.[13] Estudos desses modelos de camundongo estão examinando os processos fisiológicos e de desenvolvimento na SD, o que pode lançar luz sobre a prática clínica. Os pesquisadores têm estudado os efeitos de um antagonista GABA no camundongo Ts65Dn. O camundongo Ts65Dn que tomou um medicamento antagonista GABA desenvolveu um comportamento de aprendizagem normal após 17 dias. Os pesquisadores disseram que, se os neurônios de crianças com SD forem semelhantes aos dos camundongos Ts65Dn, talvez seja possível usar um medicamento bloqueador de GABA para melhorar a aprendizagem em crianças com SD.[61] Os antagonistas do receptor de GABA podem trabalhar junto com outras terapias, como reposição de noradrenalina, para promover a formação da memória no hipocampo.[62] Um ensaio clínico randomizado e controlado revelou que seis meses de tratamento com basmisanil, um modulador alostérico negativo seletivo de GABAA-alfa-5 em fase experimental, não mostrou melhora na cognição ou no funcionamento adaptativo em adultos jovens com SD em comparação ao placebo.[63] Pesquisas adicionais são necessárias para avaliar a segurança e a eficácia dessas moléculas. Vale ressaltar que qualquer terapia medicamentosa é provavelmente mais efetiva quando administrada junto com terapias educacionais e intervencionistas personalizadas.
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