Novos tratamentos
Imatinibe
O imatinibe é um inibidor de tirosina quinase usado para tratar alguns tipos de câncer. Foi investigado em um ensaio clínico de fase 3 para o tratamento da HAP; descobriu-se que melhorava a capacidade de exercício e a hemodinâmica em pacientes com HAP avançada, mas resultou em eventos adversos substanciais e as descontinuações foram comuns.[89] Uma formulação inalatória do imatinibe recebeu designação de medicamento órfão pela FDA, e há ensaios clínicos em andamento.
Tacrolimo
O tacrolimo é um inibidor da calcineurina e um medicamento imunossupressor em uso clínico para a prevenção de rejeição de órgão em receptores de transplante. Em modelos animais, o tacrolimo em baixas doses ativa o receptor de proteínas morfogenéticas ósseas do tipo 2 (BMPR2), resgata a disfunção endotelial e reverte a hipertensão pulmonar.[90] O tacrolimo em baixas doses foi administrado em três pacientes com hipertensão arterial pulmonar (HAP) de estágio terminal usado de forma compassiva e promoveu melhoras significativas na capacidade funcional, nos marcadores sorológicos e marcadores BMPR2 de atividade e uma diminuição das internações.[91] Um ensaio clínico de fase 2 mostrou que o tacrolimo em doses baixas é bem tolerado e aumenta o BMPR2 em subgrupos de pacientes com HAP.[92] Há planos de um ensaio clínico da eficácia de fase 2b.
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