Algoritmo de tratamiento

Tenga en cuenta que las formulaciones/vías y dosis pueden diferir entre los nombres y marcas de los fármacos, las fórmulas de los fármacos o las localizaciones. Las recomendaciones de tratamiento son específicas para cada grupo de pacientes: ver aviso legal

Agudo

enfermedad de menor riesgo: asintomática

Primera línea – observación

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: asintomática
Primera línea – 

observación

El tratamiento se basa en la evaluación del riesgo (por ejemplo, mediante el Sistema Internacional Revisado de Puntuación Pronóstica [IPSS-R]), el tipo o las características de la enfermedad (por ejemplo, alteraciones citogenéticas, sideroblastos en anillo), los síntomas y los niveles de eritropoyetina (en pacientes con anemia).[12][15]

Los pacientes con enfermedad de menor riesgo (por ejemplo, riesgo muy bajo, bajo o intermedio según el IPSS-R) tienen un riesgo relativamente bajo de avance a leucemia mieloide aguda (LMA) y muerte.

El tratamiento para la enfermedad de menor riesgo se centra en mejorar la calidad de vida mediante la reducción de los síntomas, la reducción de la necesidad de transfusiones y la prevención de las complicaciones relacionadas con las citopenias.

Los pacientes con enfermedad de menor riesgo que son asintomáticos pueden ser monitoreados sin tratamiento hasta que se presenten síntomas, complicaciones con citopenias o progresión de la enfermedad, o es probable que ocurran.[16]

enfermedad de menor riesgo: MDS-5q (del(5q) ± otra alteración citogenética, excepto las que afectan al cromosoma 7) con anemia sintomática

Primera línea – lenalidomida o fármaco estimulante de la eritropoyesis (AEE)

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: MDS-5q (del(5q) ± otra alteración citogenética, excepto las que afectan al cromosoma 7) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina ≤500 UI/L
Primera línea – 

lenalidomida o fármaco estimulante de la eritropoyesis (AEE)

El tratamiento se basa en la evaluación del riesgo (por ejemplo, mediante el Sistema Internacional Revisado de Puntuación Pronóstica [IPSS-R]), el tipo o las características de la enfermedad (por ejemplo, alteraciones citogenéticas, sideroblastos en anillo), los síntomas y los niveles de eritropoyetina (en pacientes con anemia).[12][15]

Los pacientes con enfermedad de menor riesgo (por ejemplo, riesgo muy bajo, bajo o intermedio según el IPSS-R) tienen un riesgo relativamente bajo de avance a leucemia mieloide aguda (LMA) y muerte.

El tratamiento para la enfermedad de menor riesgo se centra en mejorar la calidad de vida mediante la reducción de los síntomas, la reducción de la necesidad de transfusiones y la prevención de las complicaciones relacionadas con las citopenias.

Se recomienda lenalidomida (preferido) o un AEE (por ejemplo, epoetina alfa, darbepoetina alfa) para el tratamiento inicial de la anemia sintomática en pacientes de menor riesgo con SMD-5q (es decir, SMD con del(5q), con o sin otra alteración citogenética excepto las que afectan al cromosoma 7) y niveles de eritropoyetina ≤500 UI/L.[15]

Los pacientes que no responden (es decir, si no se mejora la hemoglobina o si no disminuye la necesidad de transfusión de eritrocitos) a un AEE prescrito en primera línea pueden ser considerados para el tratamiento con lenalidomida, si el recuento absoluto de neutrófilos es de >500/microlitro y el recuento de plaquetas es de >50,000/microlitro.[15]

Véase el protocolo local de la especialidad para consultar las normas de dosificación.

Opciones primarias

lenalidomida

O

epoetina alfa

O

darbepoetina alfa

más – cuidados de soporte

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: MDS-5q (del(5q) ± otra alteración citogenética, excepto las que afectan al cromosoma 7) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina ≤500 UI/L
más – 

cuidados de soporte

Se recomienda el tratamiento para TODOS LOS pacientes en el grupo de pacientes seleccionados

Se recomienda la transfusión de eritrocitos (con apoyo de la terapia de quelación del hierro si es necesario) para la anemia sintomática.[15] Los pacientes deben ser transfundidos con el número mínimo de unidades necesarias para aliviar los síntomas de la anemia o para que el paciente recupere un nivel seguro de hemoglobina.

Las transfusiones de eritrocitos generalmente están justificadas si la hemoglobina cae por debajo de 7 g/dL u 8 g/dL.[12][67]​ Sin embargo, las transfusiones deben individualizarse porque puede producirse una anemia sintomática con niveles más altos de hemoglobina.

Se recomiendan antibióticos para las infecciones bacterianas y se puede considerar la profilaxis al iniciar el tratamiento de los pacientes; consulte la orientación local.[15]

Segunda línea – ensayo clínico o fármaco hipometilante

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: MDS-5q (del(5q) ± otra alteración citogenética, excepto las que afectan al cromosoma 7) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina ≤500 UI/L
Segunda línea – 

ensayo clínico o fármaco hipometilante

Se recomienda un ensayo clínico o tratamiento con un fármaco hipometilante (azacitidina [preferido]; decitabina; o decitabina/cedazuridina) si no hay respuesta al tratamiento inicial con lenalidomida o un AEE (es decir, sin mejoría de la hemoglobina o sin reducción de la necesidad de transfusión de eritrocitos) en pacientes con SMD-5q que presentan anemia sintomática y niveles de eritropoyetina ≤500 UI/L.[15]

Véase el protocolo local de la especialidad para consultar las normas de dosificación.

Opciones primarias

azacitidina

O

decitabina

O

decitabina/cedazuridina

más – cuidados de soporte

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: MDS-5q (del(5q) ± otra alteración citogenética, excepto las que afectan al cromosoma 7) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina ≤500 UI/L
más – 

cuidados de soporte

Se recomienda el tratamiento para TODOS LOS pacientes en el grupo de pacientes seleccionados

Se recomienda la transfusión de eritrocitos (con apoyo de la terapia de quelación del hierro si es necesario) para la anemia sintomática.[15] Los pacientes deben ser transfundidos con el número mínimo de unidades necesarias para aliviar los síntomas de la anemia o para que el paciente recupere un nivel seguro de hemoglobina.

Las transfusiones de eritrocitos generalmente están justificadas si la hemoglobina cae por debajo de 7 g/dL u 8 g/dL.[12][67]​ Sin embargo, las transfusiones deben individualizarse porque puede producirse una anemia sintomática con niveles más altos de hemoglobina.

Se recomiendan antibióticos para las infecciones bacterianas y se puede considerar la profilaxis al iniciar el tratamiento de los pacientes; consulte la orientación local.[15]

Tercera línea – ivosidenib o ensayo clínico o trasplante alogénico de células madre (TCM)

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: MDS-5q (del(5q) ± otra alteración citogenética, excepto las que afectan al cromosoma 7) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina ≤500 UI/L
Tercera línea – 

ivosidenib o ensayo clínico o trasplante alogénico de células madre (TCM)

Los pacientes con SMD-5q y anemia sintomática y niveles de eritropoyetina ≤500 UI/L que no responden al tratamiento con fármacos hipometilantes (o son intolerantes al mismo) pueden ser tratados con ivosidenib si tienen mutaciones en IDH1.[15]

Los pacientes que no tienen mutaciones en IDH1 se deben considerar para participar en un ensayo clínico (si está disponible y son elegibles) o en un trasplante alogénico de células madre (para pacientes seleccionados).[15] 

El TCM alogénico es la única terapia potencialmente curativa para los SMD.[68]

Se debe evaluar la idoneidad de los pacientes para un trasplante alogénico de células madre y derivarlos para una evaluación de trasplante lo antes posible después del diagnóstico.[12][15][68]

Para el TCM alogénico puede utilizarse un donante hermano compatible, un donante no emparentado, un donante haploidéntico o un donante de sangre de cordón umbilical.[68] Se pueden considerar regímenes de acondicionamiento estándar o de intensidad reducida.[68]

Véase el protocolo local de la especialidad para consultar las normas de dosificación.

Opciones primarias

ivosidenib

más – cuidados de soporte

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: MDS-5q (del(5q) ± otra alteración citogenética, excepto las que afectan al cromosoma 7) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina ≤500 UI/L
más – 

cuidados de soporte

Se recomienda el tratamiento para TODOS LOS pacientes en el grupo de pacientes seleccionados

Se recomienda la transfusión de eritrocitos (con apoyo de la terapia de quelación del hierro si es necesario) para la anemia sintomática.[15] Los pacientes deben ser transfundidos con el número mínimo de unidades necesarias para aliviar los síntomas de la anemia o para que el paciente recupere un nivel seguro de hemoglobina.

Las transfusiones de eritrocitos generalmente están justificadas si la hemoglobina cae por debajo de 7 g/dL u 8 g/dL.[12][67] Sin embargo, las transfusiones deben individualizarse porque puede producirse una anemia sintomática con niveles más altos de hemoglobina.

Todos los hemoderivados transfundidos deben irradiarse antes de su uso en pacientes que son candidatos potenciales para el TCM alogénico.[15]

Se recomiendan antibióticos para las infecciones bacterianas y se puede considerar la profilaxis al iniciar el tratamiento de los pacientes; consulte la orientación local.[15]

Los pacientes que se sometieron a un trasplante alogénico de células madre deben recibir profilaxis antibiótica junto con regímenes inmunosupresores posteriores al trasplante que se usan para tratar la enfermedad de injerto contra huésped.[15]

Primera línea – lenalidomida

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: MDS-5q (del(5q) ± otra alteración citogenética, excepto las que afectan al cromosoma 7) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina >500 UI/L
Primera línea – 

lenalidomida

El tratamiento se basa en la evaluación del riesgo (por ejemplo, mediante el Sistema Internacional Revisado de Puntuación Pronóstica [IPSS-R]), el tipo o las características de la enfermedad (por ejemplo, alteraciones citogenéticas, sideroblastos en anillo), los síntomas y los niveles de eritropoyetina (en pacientes con anemia).[12][15]

Los pacientes con enfermedad de menor riesgo (por ejemplo, riesgo muy bajo, bajo o intermedio según el IPSS-R) tienen un riesgo relativamente bajo de avance a leucemia mieloide aguda (LMA) y muerte.

El tratamiento para la enfermedad de menor riesgo se centra en mejorar la calidad de vida mediante la reducción de los síntomas, la reducción de la necesidad de transfusiones y la prevención de las complicaciones relacionadas con las citopenias.

La lenalidomida se recomienda para el tratamiento inicial de la anemia sintomática en pacientes de menor riesgo con SMD-5q (es decir, SMD con del(5q), con o sin otra alteración citogenética, excepto las que afectan al cromosoma 7) y niveles de eritropoyetina >500 UI/L.[15]

Véase el protocolo local de la especialidad para consultar las normas de dosificación.

Opciones primarias

lenalidomida

más – cuidados de soporte

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: MDS-5q (del(5q) ± otra alteración citogenética, excepto las que afectan al cromosoma 7) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina >500 UI/L
más – 

cuidados de soporte

Se recomienda el tratamiento para TODOS LOS pacientes en el grupo de pacientes seleccionados

Se recomienda la transfusión de eritrocitos (con apoyo de la terapia de quelación del hierro si es necesario) para la anemia sintomática.[15] Los pacientes deben ser transfundidos con el número mínimo de unidades necesarias para aliviar los síntomas de la anemia o para que el paciente recupere un nivel seguro de hemoglobina.

Las transfusiones de eritrocitos generalmente están justificadas si la hemoglobina cae por debajo de 7 g/dL u 8 g/dL.[12][67] Sin embargo, las transfusiones deben individualizarse porque puede producirse una anemia sintomática con niveles más altos de hemoglobina.

Se recomiendan antibióticos para las infecciones bacterianas y se puede considerar la profilaxis al iniciar el tratamiento de los pacientes; consulte la orientación local.[15]

Segunda línea – ensayo clínico o fármaco hipometilante

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: MDS-5q (del(5q) ± otra alteración citogenética, excepto las que afectan al cromosoma 7) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina >500 UI/L
Segunda línea – 

ensayo clínico o fármaco hipometilante

Se recomienda un ensayo clínico o tratamiento con un fármaco hipometilante (azacitidina [preferido]; decitabina; o decitabina/cedazuridina) si no hay respuesta al tratamiento inicial con lenalidomida (es decir, sin mejoría de la hemoglobina o sin reducción de la necesidad de transfusión de eritrocitos) en pacientes con SMD-5q que presentan anemia sintomática y niveles de eritropoyetina >500 UI/L.[15]

Véase el protocolo local de la especialidad para consultar las normas de dosificación.

Opciones primarias

azacitidina

O

decitabina

O

decitabina/cedazuridina

más – cuidados de soporte

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: MDS-5q (del(5q) ± otra alteración citogenética, excepto las que afectan al cromosoma 7) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina >500 UI/L
más – 

cuidados de soporte

Se recomienda el tratamiento para TODOS LOS pacientes en el grupo de pacientes seleccionados

Se recomienda la transfusión de eritrocitos (con apoyo de la terapia de quelación del hierro si es necesario) para la anemia sintomática.[15] Los pacientes deben ser transfundidos con el número mínimo de unidades necesarias para aliviar los síntomas de la anemia o para que el paciente recupere un nivel seguro de hemoglobina.

Las transfusiones de eritrocitos generalmente están justificadas si la hemoglobina cae por debajo de 7 g/dL u 8 g/dL.[12][67]​ Sin embargo, las transfusiones deben individualizarse porque puede producirse una anemia sintomática con niveles más altos de hemoglobina.

Se recomiendan antibióticos para las infecciones bacterianas y se puede considerar la profilaxis al iniciar el tratamiento de los pacientes (consulte las guías de práctica clínica del hospital local).[15]

Tercera línea – ivosidenib o ensayo clínico o trasplante alogénico de células madre (TCM)

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: MDS-5q (del(5q) ± otra alteración citogenética, excepto las que afectan al cromosoma 7) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina >500 UI/L
Tercera línea – 

ivosidenib o ensayo clínico o trasplante alogénico de células madre (TCM)

Los pacientes con SMD-5q y anemia sintomática y niveles de eritropoyetina >500 UI/L que no responden al tratamiento con fármacos hipometilantes (o son intolerantes al mismo) pueden ser tratados con ivosidenib si tienen mutaciones en IDH1.[15]

Los pacientes que no tienen mutaciones en IDH1 se deben considerar para participar en un ensayo clínico (si está disponible y son elegibles) o en un trasplante alogénico de células madre (para pacientes seleccionados).[15]

El TCM alogénico es la única terapia potencialmente curativa para los SMD.[68]

Se debe evaluar la idoneidad de los pacientes para un trasplante alogénico de células madre y derivarlos para una evaluación de trasplante lo antes posible después del diagnóstico.[12][15][68]

Para el TCM alogénico puede utilizarse un donante hermano compatible, un donante no emparentado, un donante haploidéntico o un donante de sangre de cordón umbilical.[68] Se pueden considerar regímenes de acondicionamiento estándar o de intensidad reducida.[68]

Véase el protocolo local de la especialidad para consultar las normas de dosificación.

Opciones primarias

ivosidenib

más – cuidados de soporte

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: MDS-5q (del(5q) ± otra alteración citogenética, excepto las que afectan al cromosoma 7) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina >500 UI/L
más – 

cuidados de soporte

Se recomienda el tratamiento para TODOS LOS pacientes en el grupo de pacientes seleccionados

Se recomienda la transfusión de eritrocitos (con apoyo de la terapia de quelación del hierro si es necesario) para la anemia sintomática.[15] Los pacientes deben ser transfundidos con el número mínimo de unidades necesarias para aliviar los síntomas de la anemia o para que el paciente recupere un nivel seguro de hemoglobina.

Las transfusiones de eritrocitos generalmente están justificadas si la hemoglobina cae por debajo de 7 g/dL u 8 g/dL.[12][67]​Sin embargo, las transfusiones deben individualizarse porque puede producirse una anemia sintomática con niveles más altos de hemoglobina.

Todos los hemoderivados transfundidos deben irradiarse antes de su uso en pacientes que son candidatos potenciales para el TCM alogénico.[15]

Se recomiendan antibióticos para las infecciones bacterianas y se puede considerar la profilaxis al iniciar el tratamiento de los pacientes; consulte la orientación local.[15]

Los pacientes que se sometieron a un trasplante alogénico de células madre deben recibir profilaxis antibiótica junto con regímenes inmunosupresores posteriores al trasplante que se usan para tratar la enfermedad de injerto contra huésped.

enfermedad de menor riesgo: SMD-SF3B1 (sin del(5q) ± otras alteraciones citogenéticas con sideroblastos en anillo ≥15% [o ≥5% con una mutación en SF3B1]) con anemia sintomática

Primera línea – luspatercept

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: SMD-SF3B1 (sin del(5q) ± otras alteraciones citogenéticas con sideroblastos en anillo ≥15% [o ≥5% con una mutación en SF3B1]) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina ≤500 UI/L
Primera línea – 

luspatercept

​El tratamiento se basa en la evaluación del riesgo (por ejemplo, mediante el Sistema Internacional Revisado de Puntuación Pronóstica [IPSS-R]), el tipo o las características de la enfermedad (por ejemplo, alteraciones citogenéticas, sideroblastos en anillo), los síntomas y los niveles de eritropoyetina (en pacientes con anemia).[12][15]

Los pacientes con enfermedad de menor riesgo (por ejemplo, riesgo muy bajo, bajo o intermedio según el IPSS-R) tienen un riesgo relativamente bajo de avance a leucemia mieloide aguda (LMA) y muerte.

El tratamiento para la enfermedad de menor riesgo se centra en mejorar la calidad de vida mediante la reducción de los síntomas, la reducción de la necesidad de transfusiones y la prevención de las complicaciones relacionadas con las citopenias.

El luspatercept se recomienda para el tratamiento inicial de la anemia sintomática en pacientes de menor riesgo con SMD-SF3B1 (es decir, SMD sin del(5q) con o sin otras alteraciones citogenéticas con sideroblastos en anillo ≥15% [o ≥5% con una mutación en SF3B1]) y concentraciones de eritropoyetina ≤500 UI/L.[15][70]

Véase el protocolo local de la especialidad para consultar las normas de dosificación.

Opciones primarias

luspatercept

más – cuidados de soporte

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: SMD-SF3B1 (sin del(5q) ± otras alteraciones citogenéticas con sideroblastos en anillo ≥15% [o ≥5% con una mutación en SF3B1]) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina ≤500 UI/L
más – 

cuidados de soporte

Se recomienda el tratamiento para TODOS LOS pacientes en el grupo de pacientes seleccionados

Se recomienda la transfusión de eritrocitos (con apoyo de la terapia de quelación del hierro si es necesario) para la anemia sintomática.[15] Los pacientes deben ser transfundidos con el número mínimo de unidades necesarias para aliviar los síntomas de la anemia o para que el paciente recupere un nivel seguro de hemoglobina.

Las transfusiones de eritrocitos generalmente están justificadas si la hemoglobina cae por debajo de 7 g/dL u 8 g/dL.[12][67] Sin embargo, las transfusiones deben individualizarse porque puede producirse una anemia sintomática con niveles más altos de hemoglobina.

Se recomiendan antibióticos para las infecciones bacterianas y se puede considerar la profilaxis al iniciar el tratamiento de los pacientes; consulte la orientación local.[15]

Segunda línea – imetelstat; o el agente estimulante de la eritropoyesis (AEE) ± el factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF)

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: SMD-SF3B1 (sin del(5q) ± otras alteraciones citogenéticas con sideroblastos en anillo ≥15% [o ≥5% con una mutación en SF3B1]) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina ≤500 UI/L
Segunda línea – 

imetelstat; o el agente estimulante de la eritropoyesis (AEE) ± el factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF)

Se recomienda tomar imetelstat o un AEE (p. ej., epoetina alfa, darbepoetina alfa) si no hay respuesta al tratamiento inicial con luspatercept (es decir, no hay mejoría de la hemoglobina o no hay reducción de la necesidad de transfusión de glóbulos rojos) en pacientes con SMD-SF3B1 que presentan anemia sintomática y niveles de eritropoyetina ≤500 UI/L.[15]

El G-CSF (p. ej., filgrastim) puede combinarse con un AEE para tratar la anemia. La evidencia sugiere que el G-CSF puede mejorar la tasa de respuesta eritroide de los AEE.[71] Se ha desarrollado un modelo de decisión validado para predecir las respuestas eritroides a los AEE más G-CSF en función del nivel de eritropoyetina y el número de transfusiones de eritrocitos previas.[72]

Véase el protocolo local de la especialidad para consultar las normas de dosificación.

Opciones primarias

Imetelstat

O

epoetina alfa

O

darbepoetina alfa

O

epoetina alfa

y

filgrastim

O

darbepoetina alfa

y

filgrastim

más – cuidados de soporte

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: SMD-SF3B1 (sin del(5q) ± otras alteraciones citogenéticas con sideroblastos en anillo ≥15% [o ≥5% con una mutación en SF3B1]) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina ≤500 UI/L
más – 

cuidados de soporte

Se recomienda el tratamiento para TODOS LOS pacientes en el grupo de pacientes seleccionados

Se recomienda la transfusión de eritrocitos (con apoyo de la terapia de quelación del hierro si es necesario) para la anemia sintomática.[15] Los pacientes deben ser transfundidos con el número mínimo de unidades necesarias para aliviar los síntomas de la anemia o para que el paciente recupere un nivel seguro de hemoglobina.

Las transfusiones de eritrocitos generalmente están justificadas si la hemoglobina cae por debajo de 7 g/dL u 8 g/dL.[12][67]​ Sin embargo, las transfusiones deben individualizarse porque puede producirse una anemia sintomática con niveles más altos de hemoglobina.

Se recomiendan antibióticos para las infecciones bacterianas y se puede considerar la profilaxis al iniciar el tratamiento de los pacientes; consulte la orientación local.[15]

Tercera línea – ensayo clínico o fármaco hipometilante

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: SMD-SF3B1 (sin del(5q) ± otras alteraciones citogenéticas con sideroblastos en anillo ≥15% [o ≥5% con una mutación en SF3B1]) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina ≤500 UI/L
Tercera línea – 

ensayo clínico o fármaco hipometilante

Los pacientes con SMD-SF3B1 y anemia sintomática y niveles de eritropoyetina ≤500 UI/L que no responden al tratamiento con imetelstat o AEE (con o sin G-CSF) pueden ser considerados para un ensayo clínico (si está disponible y es elegible) o tratamiento con un agente hipometilante (azacitidina [preferido]; decitabina; o decitabina/cedazuridina).[15]

Véase el protocolo local de la especialidad para consultar las normas de dosificación.

Opciones primarias

azacitidina

Opciones secundarias

decitabina

O

decitabina/cedazuridina

más – cuidados de soporte

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: SMD-SF3B1 (sin del(5q) ± otras alteraciones citogenéticas con sideroblastos en anillo ≥15% [o ≥5% con una mutación en SF3B1]) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina ≤500 UI/L
más – 

cuidados de soporte

Se recomienda el tratamiento para TODOS LOS pacientes en el grupo de pacientes seleccionados

Se recomienda la transfusión de eritrocitos (con apoyo de la terapia de quelación del hierro si es necesario) para la anemia sintomática.[15] Los pacientes deben ser transfundidos con el número mínimo de unidades necesarias para aliviar los síntomas de la anemia o para que el paciente recupere un nivel seguro de hemoglobina.

Las transfusiones de eritrocitos generalmente están justificadas si la hemoglobina cae por debajo de 7 g/dL u 8 g/dL.[12][67]​ Sin embargo, las transfusiones deben individualizarse porque puede producirse una anemia sintomática con niveles más altos de hemoglobina.

Se recomiendan antibióticos para las infecciones bacterianas y se puede considerar la profilaxis al iniciar el tratamiento de los pacientes; consulte la orientación local.[15]

Cuarta línea – ivosidenib o ensayo clínico o trasplante alogénico de células madre (TCM)

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: SMD-SF3B1 (sin del(5q) ± otras alteraciones citogenéticas con sideroblastos en anillo ≥15% [o ≥5% con una mutación en SF3B1]) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina ≤500 UI/L
Cuarta línea – 

ivosidenib o ensayo clínico o trasplante alogénico de células madre (TCM)

Los pacientes con SMD-SF3B1 y anemia sintomática y concentraciones de eritropoyetina ≤500 UI/L que no responden al tratamiento de tercera línea con fármacos hipometilantes (o son intolerantes al mismo) pueden ser tratados con ivosidenib si tienen mutaciones en IDH1, o considerados para un ensayo clínico o un trasplante alogénico de células madre si no tienen mutaciones en IDH1.[15]

Los pacientes que no responden al ivosidenib se pueden considerar para participar en un ensayo clínico o en un trasplante alogénico de células madre.[15]

El TCM alogénico es la única terapia potencialmente curativa para los SMD.[68]

Se debe evaluar la idoneidad de los pacientes para un trasplante alogénico de células madre y derivarlos para una evaluación de trasplante lo antes posible después del diagnóstico.[12][15][68]

Para el TCM alogénico puede utilizarse un donante hermano compatible, un donante no emparentado, un donante haploidéntico o un donante de sangre de cordón umbilical.[68] Se pueden considerar regímenes de acondicionamiento estándar o de intensidad reducida.[68]

Véase el protocolo local de la especialidad para consultar las normas de dosificación.

Opciones primarias

ivosidenib

más – cuidados de soporte

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: SMD-SF3B1 (sin del(5q) ± otras alteraciones citogenéticas con sideroblastos en anillo ≥15% [o ≥5% con una mutación en SF3B1]) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina ≤500 UI/L
más – 

cuidados de soporte

Se recomienda el tratamiento para TODOS LOS pacientes en el grupo de pacientes seleccionados

Se recomienda la transfusión de eritrocitos (con apoyo de la terapia de quelación del hierro si es necesario) para la anemia sintomática.[15] Los pacientes deben ser transfundidos con el número mínimo de unidades necesarias para aliviar los síntomas de la anemia o para que el paciente recupere un nivel seguro de hemoglobina.

Las transfusiones de eritrocitos generalmente están justificadas si la hemoglobina cae por debajo de 7 g/dL u 8 g/dL.[12][67] Sin embargo, las transfusiones deben individualizarse porque puede producirse una anemia sintomática con niveles más altos de hemoglobina.

Todos los hemoderivados transfundidos deben irradiarse antes de su uso en pacientes que son candidatos potenciales para el TCM alogénico.[15]

Se recomiendan antibióticos para las infecciones bacterianas y se puede considerar la profilaxis al iniciar el tratamiento de los pacientes; consulte la orientación local.[15]

Los pacientes que se sometieron a un trasplante alogénico de células madre deben recibir profilaxis antibiótica junto con regímenes inmunosupresores posteriores al trasplante que se usan para tratar la enfermedad de injerto contra huésped.

Primera línea – luspatercept o imetelstat

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: SMD-SF3B1 (sin del(5q) ± otras alteraciones citogenéticas con sideroblastos en anillo ≥15% [o ≥5% con una mutación en SF3B1]) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina >500 UI/L
Primera línea – 

luspatercept o imetelstat

El tratamiento se basa en la evaluación del riesgo (por ejemplo, mediante el Sistema Internacional Revisado de Puntuación Pronóstica [IPSS-R]), el tipo o las características de la enfermedad (por ejemplo, alteraciones citogenéticas, sideroblastos en anillo), los síntomas y los niveles de eritropoyetina (en pacientes con anemia).[12][15]

Los pacientes con enfermedad de menor riesgo (por ejemplo, riesgo muy bajo, bajo o intermedio según el IPSS-R) tienen un riesgo relativamente bajo de avance a leucemia mieloide aguda (LMA) y muerte.

El tratamiento para la enfermedad de menor riesgo se centra en mejorar la calidad de vida mediante la reducción de los síntomas, la reducción de la necesidad de transfusiones y la prevención de las complicaciones relacionadas con las citopenias.

Se recomienda luspatercept o imetelstat para el tratamiento inicial de la anemia sintomática en pacientes de menor riesgo con SMD-SF3B1 (es decir, SMD sin del(5q) con o sin otras alteraciones citogenéticas con sideroblastos en anillo ≥15% o [≥5% con una mutación en SF3B1] y concentraciones de eritropoyetina >500 UI/L.[15][70]

Véase el protocolo local de la especialidad para consultar las normas de dosificación.

Opciones primarias

luspatercept

O

Imetelstat

más – cuidados de soporte

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: SMD-SF3B1 (sin del(5q) ± otras alteraciones citogenéticas con sideroblastos en anillo ≥15% [o ≥5% con una mutación en SF3B1]) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina >500 UI/L
más – 

cuidados de soporte

Se recomienda el tratamiento para TODOS LOS pacientes en el grupo de pacientes seleccionados

Se recomienda la transfusión de eritrocitos (con apoyo de la terapia de quelación del hierro si es necesario) para la anemia sintomática.[15] Los pacientes deben ser transfundidos con el número mínimo de unidades necesarias para aliviar los síntomas de la anemia o para que el paciente recupere un nivel seguro de hemoglobina.

Las transfusiones de eritrocitos generalmente están justificadas si la hemoglobina cae por debajo de 7 g/dL u 8 g/dL.[12][67]​ Sin embargo, las transfusiones deben individualizarse porque puede producirse una anemia sintomática con niveles más altos de hemoglobina.

Se recomiendan antibióticos para las infecciones bacterianas y se puede considerar la profilaxis al iniciar el tratamiento de los pacientes; consulte la orientación local.[15]

Segunda línea – lenalidomida

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: SMD-SF3B1 (sin del(5q) ± otras alteraciones citogenéticas con sideroblastos en anillo ≥15% [o ≥5% con una mutación en SF3B1]) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina >500 UI/L
Segunda línea – 

lenalidomida

Se puede considerar la lenalidomida si no hay respuesta al tratamiento inicial con luspatercept o imetelstat (es decir, no hay mejoría de la hemoglobina o no hay reducción de la necesidad de transfusión de eritrocitos) en pacientes con SMD-SF3B1 que presentan anemia sintomática y concentraciones de eritropoyetina >500 UI/L.[15]

Véase el protocolo local de la especialidad para consultar las normas de dosificación.

Opciones primarias

lenalidomida

más – cuidados de soporte

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: SMD-SF3B1 (sin del(5q) ± otras alteraciones citogenéticas con sideroblastos en anillo ≥15% [o ≥5% con una mutación en SF3B1]) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina >500 UI/L
más – 

cuidados de soporte

Se recomienda el tratamiento para TODOS LOS pacientes en el grupo de pacientes seleccionados

Se recomienda la transfusión de eritrocitos (con apoyo de la terapia de quelación del hierro si es necesario) para la anemia sintomática.[15] Los pacientes deben ser transfundidos con el número mínimo de unidades necesarias para aliviar los síntomas de la anemia o para que el paciente recupere un nivel seguro de hemoglobina.

Las transfusiones de eritrocitos generalmente están justificadas si la hemoglobina cae por debajo de 7 g/dL u 8 g/dL[12][67] Sin embargo, las transfusiones deben individualizarse porque puede producirse una anemia sintomática con niveles más altos de hemoglobina.

Se recomiendan antibióticos para las infecciones bacterianas y se puede considerar la profilaxis al iniciar el tratamiento de los pacientes; consulte la orientación local.[15]

Tercera línea – ensayo clínico o fármaco hipometilante

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: SMD-SF3B1 (sin del(5q) ± otras alteraciones citogenéticas con sideroblastos en anillo ≥15% [o ≥5% con una mutación en SF3B1]) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina >500 UI/L
Tercera línea – 

ensayo clínico o fármaco hipometilante

Los pacientes con SMD-SF3B1 y anemia sintomática y niveles de eritropoyetina >500 UI/L que no responden al tratamiento con lenalidomida deben ser considerados para un ensayo clínico (si está disponible y son elegibles) o tratamiento con un fármaco hipometilante (azacitidina [preferido]; decitabina; o decitabina/cedazuridina).[15]

Véase el protocolo local de la especialidad para consultar las normas de dosificación.

Opciones primarias

azacitidina

Opciones secundarias

decitabina

O

decitabina/cedazuridina

más – cuidados de soporte

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: SMD-SF3B1 (sin del(5q) ± otras alteraciones citogenéticas con sideroblastos en anillo ≥15% [o ≥5% con una mutación en SF3B1]) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina >500 UI/L
más – 

cuidados de soporte

Se recomienda el tratamiento para TODOS LOS pacientes en el grupo de pacientes seleccionados

​Se recomienda la transfusión de eritrocitos (con apoyo de la terapia de quelación del hierro si es necesario) para la anemia sintomática.[15] Los pacientes deben ser transfundidos con el número mínimo de unidades necesarias para aliviar los síntomas de la anemia o para que el paciente recupere un nivel seguro de hemoglobina.

Las transfusiones de eritrocitos generalmente están justificadas si la hemoglobina cae por debajo de 7 g/dL u 8 g/dL.[12][67]​​ Sin embargo, las transfusiones deben individualizarse porque puede producirse una anemia sintomática con niveles más altos de hemoglobina.

Se recomiendan antibióticos para las infecciones bacterianas y se puede considerar la profilaxis al iniciar el tratamiento de los pacientes; consulte la orientación local.[15]

Cuarta línea – ivosidenib o ensayo clínico o trasplante alogénico de células madre (TCM)

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: SMD-SF3B1 (sin del(5q) ± otras alteraciones citogenéticas con sideroblastos en anillo ≥15% [o ≥5% con una mutación en SF3B1]) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina >500 UI/L
Cuarta línea – 

ivosidenib o ensayo clínico o trasplante alogénico de células madre (TCM)

Los pacientes con SMD-SF3B1 y anemia sintomática y concentraciones de eritropoyetina >500 UI/L que no responden al tratamiento de tercera línea con fármacos hipometilantes (o son intolerantes al mismo) pueden ser tratados con ivosidenib si tienen mutaciones en IDH1, o considerados para un ensayo clínico o un trasplante alogénico de células madre si no tienen mutaciones en IDH1.[15]

Los pacientes que no responden al ivosidenib se pueden considerar para participar en un ensayo clínico o en un trasplante alogénico de células madre.[15]

El TCM alogénico es la única terapia potencialmente curativa para los SMD.[68]

Se debe evaluar la idoneidad de los pacientes para un trasplante alogénico de células madre y derivarlos para una evaluación de trasplante lo antes posible después del diagnóstico.[12][15][68]

Para el TCM alogénico puede utilizarse un donante hermano compatible, un donante no emparentado, un donante haploidéntico o un donante de sangre de cordón umbilical.[68] Se pueden considerar regímenes de acondicionamiento estándar o de intensidad reducida.[68]

Véase el protocolo local de la especialidad para consultar las normas de dosificación.

Opciones primarias

ivosidenib

más – cuidados de soporte

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: SMD-SF3B1 (sin del(5q) ± otras alteraciones citogenéticas con sideroblastos en anillo ≥15% [o ≥5% con una mutación en SF3B1]) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina >500 UI/L
más – 

cuidados de soporte

Se recomienda el tratamiento para TODOS LOS pacientes en el grupo de pacientes seleccionados

Se recomienda la transfusión de eritrocitos (con apoyo de la terapia de quelación del hierro si es necesario) para la anemia sintomática.[15] Los pacientes deben ser transfundidos con el número mínimo de unidades necesarias para aliviar los síntomas de la anemia o para que el paciente recupere un nivel seguro de hemoglobina.

Las transfusiones de eritrocitos generalmente están justificadas si la hemoglobina cae por debajo de 7 g/dL u 8 g/dL.[12][67] Sin embargo, las transfusiones deben individualizarse porque puede producirse una anemia sintomática con niveles más altos de hemoglobina.

Todos los hemoderivados transfundidos deben irradiarse antes de su uso en pacientes que son candidatos potenciales para el trasplante alogénico de células madre.[15]

Se recomiendan antibióticos para las infecciones bacterianas y se puede considerar la profilaxis al iniciar el tratamiento de los pacientes; consulte la orientación local.[15]

Los pacientes que se han sometido a un trasplante alogénico de células madre deben recibir profilaxis antibiótica junto con los regímenes inmunosupresores posteriores al trasplante utilizados para tratar la enfermedad de injerto contra huésped.

enfermedad de menor riesgo: sin del(5q) con sideroblastos en anillo <15% (o <5% con una mutación en SF3B1) con anemia sintomática

Primera línea – agente estimulante de la eritropoyesis (AEE) solo o luspatercept

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: sin del(5q) con sideroblastos en anillo <15% (o <5% con una mutación en SF3B1) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina ≤500 UI/L
Primera línea – 

agente estimulante de la eritropoyesis (AEE) solo o luspatercept

El tratamiento se basa en la evaluación del riesgo (por ejemplo, mediante el Sistema Internacional Revisado de Puntuación Pronóstica [IPSS-R]), el tipo o las características de la enfermedad (por ejemplo, alteraciones citogenéticas, sideroblastos en anillo), los síntomas y los niveles de eritropoyetina (en pacientes con anemia).[12][15]

Los pacientes con enfermedad de menor riesgo (por ejemplo, riesgo muy bajo, bajo o intermedio según el IPSS-R) tienen un riesgo relativamente bajo de avance a leucemia mieloide aguda (LMA) y muerte.

El tratamiento para la enfermedad de menor riesgo se centra en mejorar la calidad de vida mediante la reducción de los síntomas, la reducción de la necesidad de transfusiones y la prevención de las complicaciones relacionadas con las citopenias.

Se recomienda un AEE solo (por ejemplo, epoetina alfa, darbepoetina alfa) o luspatercept para el tratamiento inicial de la anemia sintomática en pacientes de menor riesgo sin del(5q) con o sin otras alteraciones citogenéticas y sideroblastos en anillo <15% (o <5% con una mutación en SF3B1) y niveles de eritropoyetina ≤500 UI/L.[15][73]

Los pacientes que no responden (es decir, que no mejoran la hemoglobina o que no reducen la necesidad de transfusiones de eritrocitos) a un AEE prescrito en primera línea pueden ser considerados para el tratamiento con luspatercept.[15]

Véase el protocolo local de la especialidad para consultar las normas de dosificación.

Opciones primarias

epoetina alfa

O

darbepoetina alfa

O

luspatercept

más – cuidados de soporte

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: sin del(5q) con sideroblastos en anillo <15% (o <5% con una mutación en SF3B1) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina ≤500 UI/L
más – 

cuidados de soporte

Se recomienda el tratamiento para TODOS LOS pacientes en el grupo de pacientes seleccionados

Se recomienda la transfusión de eritrocitos (con apoyo de la terapia de quelación del hierro si es necesario) para la anemia sintomática.[15] Los pacientes deben ser transfundidos con el número mínimo de unidades necesarias para aliviar los síntomas de la anemia o para que el paciente recupere un nivel seguro de hemoglobina.

Las transfusiones de eritrocitos generalmente están justificadas si la hemoglobina cae por debajo de 7 g/dL u 8 g/dL.[12][67]​ Sin embargo, las transfusiones deben individualizarse porque puede producirse una anemia sintomática con niveles más altos de hemoglobina.

Se recomiendan antibióticos para las infecciones bacterianas y se puede considerar la profilaxis al iniciar el tratamiento de los pacientes; consulte la orientación local.[15]

Segunda línea – fármaco estimulante de la eritropoyesis (AEE) ± factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) o lenalidomida; o imetelstat; o lenalidomida sola

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: sin del(5q) con sideroblastos en anillo <15% (o <5% con una mutación en SF3B1) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina ≤500 UI/L
Segunda línea – 

fármaco estimulante de la eritropoyesis (AEE) ± factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) o lenalidomida; o imetelstat; o lenalidomida sola

​El G-CSF (p. ej., filgrastim) o lenalidomida puede combinarse con un AEE si no hay respuesta al tratamiento inicial con un AEE solo o luspatercept (es decir, sin mejoría de la hemoglobina o sin reducción de la necesidad de transfusión de glóbulos rojos) en pacientes sin del(5q) y sideroblastos en anillo <15% (o <5% con una mutación en SF3B1) que presentan anemia sintomática y niveles de eritropoyetina ≤500 UI/L.[15]

También se puede considerar el tratamiento con imetelstat o lenalidomida sola si no hay respuesta al tratamiento inicial en estos pacientes.

La evidencia sugiere que el G-CSF puede mejorar la tasa de respuesta eritroide de los AEE.[71] Se ha desarrollado un modelo de decisión validado para predecir las respuestas eritroides a los AEE más G-CSF en función del nivel de eritropoyetina y el número de transfusiones de eritrocitos previas.[72]

Véase el protocolo local de la especialidad para consultar las normas de dosificación.

Opciones primarias

epoetina alfa

O

darbepoetina alfa

O

epoetina alfa

y

filgrastim

O

epoetina alfa

y

lenalidomida

O

darbepoetina alfa

y

filgrastim

O

darbepoetina alfa

y

lenalidomida

O

Imetelstat

O

lenalidomida

más – cuidados de soporte

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: sin del(5q) con sideroblastos en anillo <15% (o <5% con una mutación en SF3B1) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina ≤500 UI/L
más – 

cuidados de soporte

Se recomienda el tratamiento para TODOS LOS pacientes en el grupo de pacientes seleccionados

Se recomienda la transfusión de eritrocitos (con apoyo de la terapia de quelación del hierro si es necesario) para la anemia sintomática.[15] Los pacientes deben ser transfundidos con el número mínimo de unidades necesarias para aliviar los síntomas de la anemia o para que el paciente recupere un nivel seguro de hemoglobina.

Las transfusiones de eritrocitos generalmente están justificadas si la hemoglobina cae por debajo de 7 g/dL u 8 g/dL.[12][67]​ Sin embargo, las transfusiones deben individualizarse porque puede producirse una anemia sintomática con niveles más altos de hemoglobina.

Se recomiendan antibióticos para las infecciones bacterianas y se puede considerar la profilaxis al iniciar el tratamiento de los pacientes; consulte la orientación local.[15]

Tercera línea – ensayo clínico o fármaco hipometilante

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: sin del(5q) con sideroblastos en anillo <15% (o <5% con una mutación en SF3B1) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina ≤500 UI/L
Tercera línea – 

ensayo clínico o fármaco hipometilante

Los pacientes sin del(5q) y sideroblastos en anillo <15% (o <5% con una mutación en SF3B1) con anemia sintomática y niveles de eritropoyetina ≤500 UI/L que no responden al tratamiento con un AEE (con o sin G-CSF o lenalidomida) o imetelstat pueden ser considerados para un ensayo clínico (si está disponible y son elegibles) o tratamiento con un fármaco hipometilante (azacitidina [preferido]; decitabina; o decitabina/cedazuridina).[15]

Véase el protocolo local de la especialidad para consultar las normas de dosificación.

Opciones primarias

azacitidina

Opciones secundarias

decitabina

O

decitabina/cedazuridina

más – cuidados de soporte

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: sin del(5q) con sideroblastos en anillo <15% (o <5% con una mutación en SF3B1) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina ≤500 UI/L
más – 

cuidados de soporte

Se recomienda el tratamiento para TODOS LOS pacientes en el grupo de pacientes seleccionados

Se recomienda la transfusión de eritrocitos (con apoyo de la terapia de quelación del hierro si es necesario) para la anemia sintomática.[15] Los pacientes deben ser transfundidos con el número mínimo de unidades necesarias para aliviar los síntomas de la anemia o para que el paciente recupere un nivel seguro de hemoglobina.

Las transfusiones de eritrocitos generalmente están justificadas si la hemoglobina cae por debajo de 7 g/dL u 8 g/dL.[12][67]​ Sin embargo, las transfusiones deben individualizarse porque puede producirse una anemia sintomática con niveles más altos de hemoglobina.

Se recomiendan antibióticos para las infecciones bacterianas y se puede considerar la profilaxis al iniciar el tratamiento de los pacientes; consulte la orientación local.[15]

Cuarta línea – ivosidenib o ensayo clínico o trasplante alogénico de células madre (TCM)

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: sin del(5q) con sideroblastos en anillo <15% (o <5% con una mutación en SF3B1) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina ≤500 UI/L
Cuarta línea – 

ivosidenib o ensayo clínico o trasplante alogénico de células madre (TCM)

Los pacientes sin del(5q) y sideroblastos en anillo <15% (o <5% con una mutación en SF3B1) con anemia sintomática y concentraciones de eritropoyetina ≤500 UI/L que no responden al tratamiento de tercera línea con fármacos hipometilantes (o son intolerantes al mismo) pueden ser tratados con ivosidenib si tienen mutaciones en IDH1, o considerados para un ensayo clínico o un trasplante alogénico de células madre si no tienen mutaciones en IDH1.[15]

Los pacientes que no responden al ivosidenib se pueden considerar para participar en un ensayo clínico o en un trasplante alogénico de células madre.[15]

El TCM alogénico es la única terapia potencialmente curativa para los SMD.[68]

Se debe evaluar la idoneidad de los pacientes para un trasplante alogénico de células madre y derivarlos para una evaluación de trasplante lo antes posible después del diagnóstico.[12][15][68]

Para el TCM alogénico puede utilizarse un donante hermano compatible, un donante no emparentado, un donante haploidéntico o un donante de sangre de cordón umbilical.[68] Se pueden considerar regímenes de acondicionamiento estándar o de intensidad reducida.[68]

Véase el protocolo local de la especialidad para consultar las normas de dosificación.

Opciones primarias

ivosidenib

más – cuidados de soporte

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: sin del(5q) con sideroblastos en anillo <15% (o <5% con una mutación en SF3B1) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina ≤500 UI/L
más – 

cuidados de soporte

Se recomienda el tratamiento para TODOS LOS pacientes en el grupo de pacientes seleccionados

Se recomienda la transfusión de eritrocitos (con apoyo de la terapia de quelación del hierro si es necesario) para la anemia sintomática.[15] Los pacientes deben ser transfundidos con el número mínimo de unidades necesarias para aliviar los síntomas de la anemia o para que el paciente recupere un nivel seguro de hemoglobina.

Las transfusiones de eritrocitos generalmente están justificadas si la hemoglobina cae por debajo de 7 g/dL u 8 g/dL.[12][67] Sin embargo, las transfusiones deben individualizarse porque puede producirse una anemia sintomática con niveles más altos de hemoglobina.

Todos los hemoderivados transfundidos deben irradiarse antes de su uso en pacientes que son candidatos potenciales para el TCM alogénico.[15]

Se recomiendan antibióticos para las infecciones bacterianas y se puede considerar la profilaxis al iniciar el tratamiento de los pacientes; consulte la orientación local.[15]

Los pacientes que se sometieron a un trasplante alogénico de células madre deben recibir profilaxis antibiótica junto con regímenes inmunosupresores posteriores al trasplante que se usan para tratar la enfermedad de injerto contra huésped.

Primera línea – globulina antitimocítica (ATG) ± ciclosporina ± eltrombopag

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: sin del(5q) con sideroblastos en anillo <15% (o <5% con una mutación en SF3B1) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina >500 UI/L y probable que respondan al tratamiento inmunosupresor
Primera línea – 

globulina antitimocítica (ATG) ± ciclosporina ± eltrombopag

El tratamiento se basa en la evaluación del riesgo (por ejemplo, mediante el Sistema Internacional Revisado de Puntuación Pronóstica [IPSS-R]), el tipo o las características de la enfermedad (por ejemplo, alteraciones citogenéticas, sideroblastos en anillo), los síntomas y los niveles de eritropoyetina (en pacientes con anemia).[12][15]

Los pacientes con enfermedad de menor riesgo (por ejemplo, riesgo muy bajo, bajo o intermedio según el IPSS-R) tienen un riesgo relativamente bajo de avance a leucemia mieloide aguda (LMA) y muerte.

El tratamiento para la enfermedad de menor riesgo se centra en mejorar la calidad de vida mediante la reducción de los síntomas, la reducción de la necesidad de transfusiones y la prevención de las complicaciones relacionadas con las citopenias.

Los pacientes de menor riesgo sin del(5q) con o sin otras alteraciones citogenéticas y sideroblastos en anillo <15% (o <5% con una mutación en SF3B1) que presentan anemia sintomática y concentraciones de eritropoyetina >500 UI/L deben ser evaluados para determinar su idoneidad para el tratamiento inmunosupresor (TIS).

Los pacientes que probablemente respondan al TIS (por ejemplo, aquellos con médula ósea hipocelular) pueden ser tratados con TIS que comprende globulina antitimocítica (ATG, por sus siglas en inglés) con o sin ciclosporina.[15][74]​​ Eltrombopag puede combinarse con TIS. Se debe administrar un corticosteroide (por ejemplo, prednisolona) junto con ATG para prevenir la enfermedad sérica.

El TIS puede ser eficaz en pacientes de ≤60 años con ≤5% de blastocitos en la médula ósea, o en aquellos que presentan las siguientes características: positividad para HLA-DR15; clon de hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN); o clon de células T mutantes STAT-3. Sin embargo, la evidencia es mixta.[74][75][76][77][78]

Véase el protocolo local de la especialidad para consultar las normas de dosificación.

Opciones primarias

inmunoglobulina linfocítica, globulina antitimocítica (equina)

y

prednisolona

O

inmunoglobulina linfocítica, globulina antitimocítica (equina)

y

prednisolona

y

ciclosporina

O

inmunoglobulina linfocítica, globulina antitimocítica (equina)

y

prednisolona

y

eltrombopag

O

inmunoglobulina linfocítica, globulina antitimocítica (equina)

y

prednisolona

y

ciclosporina

y

eltrombopag

más – cuidados de soporte

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: sin del(5q) con sideroblastos en anillo <15% (o <5% con una mutación en SF3B1) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina >500 UI/L y probable que respondan al tratamiento inmunosupresor
más – 

cuidados de soporte

Se recomienda el tratamiento para TODOS LOS pacientes en el grupo de pacientes seleccionados

Se recomienda la transfusión de eritrocitos (con apoyo de la terapia de quelación del hierro si es necesario) para la anemia sintomática.[15] Los pacientes deben ser transfundidos con el número mínimo de unidades necesarias para aliviar los síntomas de la anemia o para que el paciente recupere un nivel seguro de hemoglobina.

Las transfusiones de eritrocitos generalmente están justificadas si la hemoglobina cae por debajo de 7 g/dL u 8 g/dL.[12][67] Sin embargo, las transfusiones deben individualizarse porque puede producirse una anemia sintomática con niveles más altos de hemoglobina.

Se recomiendan antibióticos para las infecciones bacterianas y se puede considerar la profilaxis al iniciar el tratamiento de los pacientes; consulte la orientación local.[15]

Segunda línea – ensayo clínico o fármaco hipometilante o imetelstat o lenalidomida

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: sin del(5q) con sideroblastos en anillo <15% (o <5% con una mutación en SF3B1) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina >500 UI/L y probable que respondan al tratamiento inmunosupresor
Segunda línea – 

ensayo clínico o fármaco hipometilante o imetelstat o lenalidomida

Se recomienda un ensayo clínico (si está disponible) o un tratamiento con un fármaco hipometilante (azacitidina [preferido]; decitabina; o decitabina/cedazuridina) o imetelstat si no hay respuesta al tratamiento inicial con TIS (es decir, no hay mejoría en la hemoglobina o no hay reducción en el requerimiento de transfusión de eritrocitos) en pacientes sin del(5q) y sideroblastos en anillo <15% (o <5% con una mutación en SF3B1) que tienen anemia sintomática y niveles de eritropoyetina >500 UI/L.[15]

También se puede considerar la lenalidomida si el recuento absoluto de neutrófilos es de >500/microlitro y el recuento de plaquetas es de >50,000/microlitro.[15]

Véase el protocolo local de la especialidad para consultar las normas de dosificación.

Opciones primarias

azacitidina

O

Imetelstat

Opciones secundarias

decitabina

O

decitabina/cedazuridina

Opciones terciarias

lenalidomida

más – cuidados de soporte

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: sin del(5q) con sideroblastos en anillo <15% (o <5% con una mutación en SF3B1) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina >500 UI/L y probable que respondan al tratamiento inmunosupresor
más – 

cuidados de soporte

Se recomienda el tratamiento para TODOS LOS pacientes en el grupo de pacientes seleccionados

Se recomienda la transfusión de eritrocitos (con apoyo de la terapia de quelación del hierro si es necesario) para la anemia sintomática.[15]​ Los pacientes deben ser transfundidos con el número mínimo de unidades necesarias para aliviar los síntomas de la anemia o para que el paciente recupere un nivel seguro de hemoglobina.

Las transfusiones de eritrocitos generalmente están justificadas si la hemoglobina cae por debajo de 7 g/dL u 8 g/dL.[12][67]​ Sin embargo, las transfusiones deben individualizarse porque puede producirse una anemia sintomática con niveles más altos de hemoglobina.

Se recomiendan antibióticos para las infecciones bacterianas y se puede considerar la profilaxis al iniciar el tratamiento de los pacientes; consulte la orientación local.[15]

Tercera línea – ivosidenib o ensayo clínico o trasplante alogénico de células madre (TCM)

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: sin del(5q) con sideroblastos en anillo <15% (o <5% con una mutación en SF3B1) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina >500 UI/L y probable que respondan al tratamiento inmunosupresor
Tercera línea – 

ivosidenib o ensayo clínico o trasplante alogénico de células madre (TCM)

Los pacientes sin del(5q) y sideroblastos en anillo <15% (o <5% con una mutación en SF3B1) y anemia sintomática y niveles de eritropoyetina >500 UI/L que no responden (o son intolerantes a) el tratamiento con fármacos hipometilantes, imetelstat o lenalidomida pueden ser tratados con ivosidenib si tienen mutaciones en IDH1.[15]

Los pacientes que no tienen mutaciones en IDH1 se deben considerar para participar en un ensayo clínico (si está disponible y son elegibles) o en un trasplante alogénico de células madre (para pacientes seleccionados).[15]

El TCM alogénico es la única terapia potencialmente curativa para los SMD.[68]

Se debe evaluar la idoneidad de los pacientes para un trasplante alogénico de células madre y derivarlos para una evaluación de trasplante lo antes posible después del diagnóstico.[12][15]​​[68]

Para el TCM alogénico puede utilizarse un donante hermano compatible, un donante no emparentado, un donante haploidéntico o un donante de sangre de cordón umbilical.[68] Se pueden considerar regímenes de acondicionamiento estándar o de intensidad reducida.[68]

Véase el protocolo local de la especialidad para consultar las normas de dosificación.

Opciones primarias

ivosidenib

más – cuidados de soporte

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: sin del(5q) con sideroblastos en anillo <15% (o <5% con una mutación en SF3B1) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina >500 UI/L y probable que respondan al tratamiento inmunosupresor
más – 

cuidados de soporte

Se recomienda el tratamiento para TODOS LOS pacientes en el grupo de pacientes seleccionados

Se recomienda la transfusión de eritrocitos (con apoyo de la terapia de quelación del hierro si es necesario) para la anemia sintomática.[15] Los pacientes deben ser transfundidos con el número mínimo de unidades necesarias para aliviar los síntomas de la anemia o para que el paciente recupere un nivel seguro de hemoglobina.

Las transfusiones de eritrocitos generalmente están justificadas si la hemoglobina cae por debajo de 7 g/dL u 8 g/dL.[12][67] Sin embargo, las transfusiones deben individualizarse porque puede producirse una anemia sintomática con niveles más altos de hemoglobina.

Todos los hemoderivados transfundidos deben irradiarse antes de su uso en pacientes que son candidatos potenciales para el TCM alogénico.[15]

Se recomiendan antibióticos para las infecciones bacterianas y se puede considerar la profilaxis al iniciar el tratamiento de los pacientes; consulte la orientación local.[15]

Los pacientes que se sometieron a un trasplante alogénico de células madre deben recibir profilaxis antibiótica junto con regímenes inmunosupresores posteriores al trasplante que se usan para tratar la enfermedad de injerto contra huésped.

Primera línea – ensayo clínico o fármaco hipometilante o imetelstat o lenalidomida

Back
Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: sin del(5q) con sideroblastos en anillo <15% (o <5% con una mutación en SF3B1) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina >500 UI/L y es poco probable que respondan al tratamiento inmunosupresor
Primera línea – 

ensayo clínico o fármaco hipometilante o imetelstat o lenalidomida

El tratamiento se basa en la evaluación del riesgo (por ejemplo, mediante el Sistema Internacional Revisado de Puntuación Pronóstica [IPSS-R]), el tipo o las características de la enfermedad (por ejemplo, alteraciones citogenéticas, sideroblastos en anillo), los síntomas y los niveles de eritropoyetina (en pacientes con anemia).[12][15]

Los pacientes con enfermedad de menor riesgo (por ejemplo, riesgo muy bajo, bajo o intermedio según el IPSS-R) tienen un riesgo relativamente bajo de avance a leucemia mieloide aguda (LMA) y muerte.

El tratamiento para la enfermedad de menor riesgo se centra en mejorar la calidad de vida mediante la reducción de los síntomas, la reducción de la necesidad de transfusiones y la prevención de las complicaciones relacionadas con las citopenias.

Los pacientes de menor riesgo sin del(5q) con o sin otras alteraciones citogenéticas y sideroblastos en anillo <15% (o <5% con una mutación en SF3B1) que presentan anemia sintomática y concentraciones de eritropoyetina >500 UI/L deben ser evaluados para determinar su idoneidad para el tratamiento inmunosupresor (TIS).

Los pacientes que tienen pocas probabilidades de responder al TIS (por ejemplo, aquellos sin médula ósea hipocelular) pueden ser considerados para un ensayo clínico (si están disponibles y son elegibles) o para un tratamiento inicial con un fármaco hipometilante (azacitidina [preferido]; decitabina; o decitabina/cedazuridina) o imetelstat.[15][74]

También se puede considerar la lenalidomida si el recuento absoluto de neutrófilos es de >500/microlitro y el recuento de plaquetas es de >50,000/microlitro.[15]

Véase el protocolo local de la especialidad para consultar las normas de dosificación.

Opciones primarias

azacitidina

O

Imetelstat

Opciones secundarias

decitabina

O

decitabina/cedazuridina

Opciones terciarias

lenalidomida

más – cuidados de soporte

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Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: sin del(5q) con sideroblastos en anillo <15% (o <5% con una mutación en SF3B1) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina >500 UI/L y es poco probable que respondan al tratamiento inmunosupresor
más – 

cuidados de soporte

Se recomienda el tratamiento para TODOS LOS pacientes en el grupo de pacientes seleccionados

Se recomienda la transfusión de eritrocitos (con apoyo de la terapia de quelación del hierro si es necesario) para la anemia sintomática.[15]​ Los pacientes deben ser transfundidos con el número mínimo de unidades necesarias para aliviar los síntomas de la anemia o para que el paciente recupere un nivel seguro de hemoglobina.

Las transfusiones de eritrocitos generalmente están justificadas si la hemoglobina cae por debajo de 7 g/dL u 8 g/dL.[12][67]​ Sin embargo, las transfusiones deben individualizarse porque puede producirse una anemia sintomática con niveles más altos de hemoglobina.

Se recomiendan antibióticos para las infecciones bacterianas y se puede considerar la profilaxis al iniciar el tratamiento de los pacientes; consulte la orientación local.[15]

Segunda línea – ivosidenib o ensayo clínico o trasplante alogénico de células madre (TCM)

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Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: sin del(5q) con sideroblastos en anillo <15% (o <5% con una mutación en SF3B1) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina >500 UI/L y es poco probable que respondan al tratamiento inmunosupresor
Segunda línea – 

ivosidenib o ensayo clínico o trasplante alogénico de células madre (TCM)

Los pacientes sin del(5q) y sideroblastos en anillo <15% (o <5% con una mutación en SF3B1) y anemia sintomática y niveles de eritropoyetina >500 UI/L que no responden (o son intolerantes) al tratamiento inicial con fármacos hipometilantes, imetelstat o lenalidomida pueden ser tratados con ivosidenib si tienen mutaciones en IDH1.

Los pacientes que no tienen mutaciones en IDH1 se deben considerar para participar en un ensayo clínico (si está disponible y son elegibles) o en un trasplante alogénico de células madre (para pacientes seleccionados).[15]

El TCM alogénico es la única terapia potencialmente curativa para los SMD.[68]

Se debe evaluar la idoneidad de los pacientes para un trasplante alogénico de células madre y derivarlos para una evaluación de trasplante lo antes posible después del diagnóstico.[12][15]​[68]

Para el TCM alogénico puede utilizarse un donante hermano compatible, un donante no emparentado, un donante haploidéntico o un donante de sangre de cordón umbilical.[68] Se pueden considerar regímenes de acondicionamiento estándar o de intensidad reducida.[68]

Véase el protocolo local de la especialidad para consultar las normas de dosificación.

Opciones primarias

ivosidenib

más – cuidados de soporte

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Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: sin del(5q) con sideroblastos en anillo <15% (o <5% con una mutación en SF3B1) con anemia sintomática
|
con niveles de eritropoyetina >500 UI/L y es poco probable que respondan al tratamiento inmunosupresor
más – 

cuidados de soporte

Se recomienda el tratamiento para TODOS LOS pacientes en el grupo de pacientes seleccionados

Se recomienda la transfusión de eritrocitos (con apoyo de la terapia de quelación del hierro si es necesario) para la anemia sintomática.[15] Los pacientes deben ser transfundidos con el número mínimo de unidades necesarias para aliviar los síntomas de la anemia o para que el paciente recupere un nivel seguro de hemoglobina.

Las transfusiones de eritrocitos generalmente están justificadas si la hemoglobina cae por debajo de 7 g/dL u 8 g/dL.[12][67] Sin embargo, las transfusiones deben individualizarse porque puede producirse una anemia sintomática con niveles más altos de hemoglobina.

Todos los hemoderivados transfundidos deben irradiarse antes de su uso en pacientes que son candidatos potenciales para el TCM alogénico.[15]

Se recomiendan antibióticos para las infecciones bacterianas y se puede considerar la profilaxis al iniciar el tratamiento de los pacientes; consulte la orientación local.[15]

Los pacientes que se sometieron a un trasplante alogénico de células madre deben recibir profilaxis antibiótica junto con regímenes inmunosupresores posteriores al trasplante que se usan para tratar la enfermedad de injerto contra huésped.

enfermedad de menor riesgo: con trombocitopenia o neutropenia clínicamente relevante (sin anemia sintomática)

Primera línea – ensayo clínico; o fármaco hipometilante; o globulina antitimocítica (ATG) + ciclosporina ± eltrombopag; o eltrombopag solo

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Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: con trombocitopenia o neutropenia clínicamente relevante (sin anemia sintomática)
Primera línea – 

ensayo clínico; o fármaco hipometilante; o globulina antitimocítica (ATG) + ciclosporina ± eltrombopag; o eltrombopag solo

Los pacientes con enfermedad de menor riesgo (por ejemplo, riesgo muy bajo, bajo o intermedio según el Sistema Internacional Revisado de Puntuación Pronóstica [IPSS-R]) tienen un riesgo relativamente bajo de avance a leucemia mieloide aguda (LMA) y muerte.

El tratamiento para la enfermedad de menor riesgo se centra en mejorar la calidad de vida mediante la reducción de los síntomas, la reducción de la necesidad de transfusiones y la prevención de las complicaciones relacionadas con las citopenias.

Se recomienda un ensayo clínico o un fármaco hipometilante (azacitidina [preferido]; decitabina; o decitabina/cedazuridina) para el tratamiento inicial de pacientes con enfermedad de menor riesgo que tienen trombocitopenia o neutropenia clínicamente relevantes (sin anemia sintomática).[15]

Los pacientes que probablemente respondan al tratamiento inmunosupresor (TIS; por ejemplo, aquellos con médula ósea hipocelular) pueden ser considerados para el tratamiento inicial con ATG más ciclosporina (con o sin eltrombopag).[15][74]​​

El TIS puede ser eficaz en pacientes de ≤60 años con ≤5% de blastocitos en la médula ósea, o en aquellos que presentan las siguientes características: positividad para HLA-DR15; clon de hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN); o clon de células T mutantes STAT-3. Sin embargo, la evidencia es mixta.[74][75][76][77][78]

Eltrombopag solo se puede considerar para el tratamiento de la trombocitopenia grave o potencialmente mortal en pacientes de menor riesgo.[15]

Véase el protocolo local de la especialidad para consultar las normas de dosificación.

Opciones primarias

azacitidina

O

decitabina

O

decitabina/cedazuridina

O

inmunoglobulina linfocítica, globulina antitimocítica (equina)

y

prednisolona

y

ciclosporina

O

inmunoglobulina linfocítica, globulina antitimocítica (equina)

y

prednisolona

y

ciclosporina

y

eltrombopag

O

eltrombopag

más – cuidados de soporte

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Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: con trombocitopenia o neutropenia clínicamente relevante (sin anemia sintomática)
más – 

cuidados de soporte

Se recomienda el tratamiento para TODOS LOS pacientes en el grupo de pacientes seleccionados

Las transfusiones de plaquetas se recomiendan para el sangrado trombocitopénico.[15] Las transfusiones de plaquetas no deben utilizarse de forma rutinaria en pacientes con trombocitopenia en ausencia de sangrado, a menos que el recuento de plaquetas sea de <10,000/microlitro.[15]

Se recomiendan antibióticos para las infecciones bacterianas y se puede considerar la profilaxis al iniciar el tratamiento de los pacientes; consulte la orientación local.[15]

Segunda línea – fármaco hipometilante o ivosidenib o romiplostim o ensayo clínico o trasplante alogénico de células madre (TCM)

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Agudo
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enfermedad de menor riesgo: con trombocitopenia o neutropenia clínicamente relevante (sin anemia sintomática)
Segunda línea – 

fármaco hipometilante o ivosidenib o romiplostim o ensayo clínico o trasplante alogénico de células madre (TCM)

Se puede considerar un fármaco hipometilante (si no se usó anteriormente) o ivosidenib (si los pacientes tienen mutaciones en IDH1) si hay avance de la enfermedad o no hay respuesta al tratamiento inicial de trombocitopenia o neutropenia clínicamente relevantes en pacientes de menor riesgo.[15]

El romiplostim se puede considerar para el tratamiento de la trombocitopenia grave o refractaria.[15][79]​​

Los pacientes que no tienen mutaciones en IDH1 se deben considerar para participar en un ensayo clínico (si está disponible y son elegibles) o en un trasplante alogénico de células madre (para pacientes seleccionados).[15]

El TCM alogénico es la única terapia potencialmente curativa para los SMD.[68]

Se debe evaluar la idoneidad de los pacientes para un trasplante alogénico de células madre y derivarlos para una evaluación de trasplante lo antes posible después del diagnóstico.[12][15]​[68]

Para el TCM alogénico puede utilizarse un donante hermano compatible, un donante no emparentado, un donante haploidéntico o un donante de sangre de cordón umbilical.[68] Se pueden considerar regímenes de acondicionamiento estándar o de intensidad reducida.[68]

Véase el protocolo local de la especialidad para consultar las normas de dosificación.

Opciones primarias

azacitidina

O

decitabina

O

decitabina/cedazuridina

O

ivosidenib

Opciones secundarias

romiplostim

más – cuidados de soporte

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Agudo
|
enfermedad de menor riesgo: con trombocitopenia o neutropenia clínicamente relevante (sin anemia sintomática)
más – 

cuidados de soporte

Se recomienda el tratamiento para TODOS LOS pacientes en el grupo de pacientes seleccionados

Las transfusiones de plaquetas se recomiendan para el sangrado trombocitopénico.[15] Las transfusiones de plaquetas no deben utilizarse de forma rutinaria en pacientes con trombocitopenia en ausencia de sangrado, a menos que el recuento de plaquetas sea de <10,000/microlitro.[15]

Todos los hemoderivados transfundidos deben irradiarse antes de su uso en pacientes que son candidatos potenciales para el TCM alogénico.[15]

Se recomiendan antibióticos para las infecciones bacterianas y se puede considerar la profilaxis al iniciar el tratamiento de los pacientes; consulte la orientación local.[15]

Los pacientes que se sometieron a un trasplante alogénico de células madre deben recibir profilaxis antibiótica junto con regímenes inmunosupresores posteriores al trasplante que se usan para tratar la enfermedad de injerto contra huésped.

enfermedad de alto riesgo: candidato a trasplante

Primera línea – trasplante de células madre (TCM) alogénico

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|
enfermedad de alto riesgo: candidato a trasplante
Primera línea – 

trasplante de células madre (TCM) alogénico

Los pacientes con enfermedad de alto riesgo (por ejemplo, riesgo intermedio, alto o muy alto según el Sistema Internacional de Puntuación de Pronóstico Revisado [IPSS-R]) tienen un pronóstico más desfavorable (riesgo relativamente mayor de progresión a leucemia mieloide aguda [LMA] o muerte).[12][15]

El tratamiento para pacientes de mayor riesgo se centra en retrasar el avance y prolongar la supervivencia, reducir los síntomas y complicaciones y mejorar la calidad de vida.

Los pacientes de alto riesgo se deben derivar de inmediato para una evaluación un TCM alogénico.[12][80][81]​​ Se debe alentar a los pacientes a participar en un ensayo clínico (si está disponible y son elegibles), especialmente si tienen marcadores de mal pronóstico (por ejemplo, mutaciones en TP53).

Los pacientes de alto riesgo pueden someterse a un trasplante alogénico de células madre inmediato si son aptos (por ejemplo, según la edad, el estado funcional, las comorbilidades, la preferencia del paciente y la disponibilidad de donantes).[12][15]

Se recomienda la citorreducción (citorreducción) previa al trasplante mediante quimioterapia o fármacos hipometilantes (azacitidina, decitabina, decitabina/cedazuridina) para reducir los blastocitos medulares al <5% en pacientes con alta carga tumoral.[12][15][53]

El ivosidenib se puede usar para la citorreducción si no hay respuesta a la quimioterapia o a los fármacos hipometilantes, y el paciente tiene mutaciones en IDH1​.[15] La citorreducción puede reducir el riesgo de recidiva después del trasplante. Sin embargo, esto aún debe confirmarse mediante ensayos clínicos prospectivos.

El TCM alogénico es la única terapia potencialmente curativa para los SMD.[68]

Para el TCM alogénico puede utilizarse un donante hermano compatible, un donante no emparentado, un donante haploidéntico o un donante de sangre de cordón umbilical.[68] Se pueden considerar regímenes de acondicionamiento estándar o de intensidad reducida.[68]

más – cuidados de soporte

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Agudo
|
enfermedad de alto riesgo: candidato a trasplante
más – 

cuidados de soporte

Se recomienda el tratamiento para TODOS LOS pacientes en el grupo de pacientes seleccionados

Todos los pacientes sintomáticos deben recibir cuidados de soporte según sea adecuado.

Se recomienda la transfusión de eritrocitos (con apoyo de la terapia de quelación del hierro si es necesario) para la anemia sintomática.[15] Los pacientes deben ser transfundidos con el número mínimo de unidades necesarias para aliviar los síntomas de la anemia o para que el paciente recupere un nivel seguro de hemoglobina.

Las transfusiones de eritrocitos generalmente están justificadas si la hemoglobina cae por debajo de 7 g/dL u 8 g/dL.[12][67]​​ Sin embargo, las transfusiones deben individualizarse porque puede producirse una anemia sintomática con niveles más altos de hemoglobina.

Las transfusiones de plaquetas se recomiendan para el sangrado trombocitopénico.[15] Las transfusiones de plaquetas no deben utilizarse de forma rutinaria en pacientes con trombocitopenia en ausencia de sangrado, a menos que el recuento de plaquetas sea de <10,000/microlitro.[15]

Todos los hemoderivados transfundidos deben irradiarse antes de su uso en pacientes que son candidatos potenciales para el TCM alogénico.[15]

Se recomiendan antibióticos para las infecciones bacterianas y se puede considerar la profilaxis al iniciar el tratamiento de los pacientes; consulte la orientación local.[15]

Los pacientes que se sometieron a un trasplante alogénico de células madre deben recibir profilaxis antibiótica junto con regímenes inmunosupresores posteriores al trasplante que se usan para tratar la enfermedad de injerto contra huésped.

enfermedad de alto riesgo: no candidato a trasplante

Primera línea – ensayo clínico o fármaco hipometilante

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enfermedad de alto riesgo: no candidato a trasplante
Primera línea – 

ensayo clínico o fármaco hipometilante

Los pacientes con enfermedad de alto riesgo (por ejemplo, riesgo intermedio, alto o muy alto según el Sistema Internacional de Puntuación de Pronóstico Revisado [IPSS-R]) tienen un pronóstico más desfavorable (riesgo relativamente mayor de progresión a leucemia mieloide aguda [LMA] o muerte).[12][15]

El tratamiento para pacientes de mayor riesgo se centra en retrasar el avance y prolongar la supervivencia, reducir los síntomas y complicaciones y mejorar la calidad de vida.

Los pacientes de alto riesgo deben ser remitidos de inmediato para la evaluación del trasplante alogénico de células madre (TCM).[12][80][81]​ También se debe alentar a los pacientes a participar en un ensayo clínico (si está disponible y son elegibles), especialmente si tienen marcadores de mal pronóstico (por ejemplo, mutaciones en TP53).

Los pacientes de alto riesgo que no son aptos para el trasplante alogénico de células madre se pueden considerar para participar en un ensayo clínico o para el tratamiento inicial con un fármaco hipometilante (azacitidina [preferido]; decitabina o decitabina/cedazuridina).[12][15][82]

La azacitidina mejora la supervivencia global en pacientes de mayor riesgo en comparación con los cuidados de soporte y la quimioterapia.[83] No se ha demostrado un beneficio en la supervivencia con decitabina en los ensayos de fase 3, pero un estudio de registro realizado en EE. UU. sugirió una supervivencia similar a la azacitidina.[84]

En pacientes con enfermedad de alto riesgo, el tratamiento con un agente hipometilante debe continuar hasta que el paciente deje de responder o cuando el tratamiento se vuelva intolerable.

Véase el protocolo local de la especialidad para consultar las normas de dosificación.

Opciones primarias

azacitidina

Opciones secundarias

decitabina

O

decitabina/cedazuridina

más – cuidados de soporte

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enfermedad de alto riesgo: no candidato a trasplante
más – 

cuidados de soporte

Se recomienda el tratamiento para TODOS LOS pacientes en el grupo de pacientes seleccionados

Todos los pacientes sintomáticos deben recibir cuidados de soporte según sea adecuado.

Se recomienda la transfusión de eritrocitos (con apoyo de la terapia de quelación del hierro si es necesario) para la anemia sintomática.[15] Los pacientes deben ser transfundidos con el número mínimo de unidades necesarias para aliviar los síntomas de la anemia o para que el paciente recupere un nivel seguro de hemoglobina.

Las transfusiones de eritrocitos generalmente están justificadas si la hemoglobina cae por debajo de 7 g/dL u 8 g/dL.[12][67] Sin embargo, las transfusiones deben individualizarse porque puede producirse una anemia sintomática con niveles más altos de hemoglobina.

Las transfusiones de plaquetas se recomiendan para el sangrado trombocitopénico.[15] Las transfusiones de plaquetas no deben utilizarse de forma rutinaria en pacientes con trombocitopenia en ausencia de sangrado, a menos que el recuento de plaquetas sea de <10,000/microlitro.[15]

Se recomiendan antibióticos para las infecciones bacterianas y se puede considerar la profilaxis al iniciar el tratamiento de los pacientes; consulte la orientación local.[15]

Segunda línea – ivosidenib o ensayo clínico

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enfermedad de alto riesgo: no candidato a trasplante
Segunda línea – 

ivosidenib o ensayo clínico

Los pacientes con enfermedad de alto riesgo que no responden al tratamiento inicial con un fármaco hipometilante pueden ser tratados con ivosidenib si tienen mutaciones en IDH1​, o se les puede considerar para un ensayo clínico si no tienen mutaciones en IDH1​.[15]

Véase el protocolo local de la especialidad para consultar las normas de dosificación.

Opciones primarias

ivosidenib

más – cuidados de soporte

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Agudo
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enfermedad de alto riesgo: no candidato a trasplante
más – 

cuidados de soporte

Se recomienda el tratamiento para TODOS LOS pacientes en el grupo de pacientes seleccionados

Todos los pacientes sintomáticos deben recibir cuidados de soporte según sea adecuado.

Se recomienda la transfusión de eritrocitos (con apoyo de la terapia de quelación del hierro si es necesario) para la anemia sintomática.[15] Los pacientes deben ser transfundidos con el número mínimo de unidades necesarias para aliviar los síntomas de la anemia o para que el paciente recupere un nivel seguro de hemoglobina. 

Las transfusiones de eritrocitos generalmente están justificadas si la hemoglobina cae por debajo de 7 g/dL u 8 g/dL.[12][67]​ Sin embargo, las transfusiones deben individualizarse porque puede producirse una anemia sintomática con niveles más altos de hemoglobina.

Las transfusiones de plaquetas se recomiendan para el sangrado trombocitopénico.[15] Las transfusiones de plaquetas no deben utilizarse de forma rutinaria en pacientes con trombocitopenia en ausencia de sangrado, a menos que el recuento de plaquetas sea de <10,000/microlitro.[15] 

Se recomiendan antibióticos para las infecciones bacterianas y se puede considerar la profilaxis al iniciar el tratamiento de los pacientes; consulte la orientación local.[15] 

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