El diagnóstico de SMD requiere una historia clínica y una exploración física detalladas, y una evaluación patológica de la sangre periférica y la médula ósea.
Los SMD son una enfermedad heterogénea con presentaciones variables. Los pacientes suelen estar asintomáticos en el momento de la presentación y se sospecha SMD después de un análisis de sangre de rutina que muestra citopenia (más comúnmente anemia).[47]Garcia-Manero G. Myelodysplastic syndromes: 2023 update on diagnosis, risk-stratification, and management. Am J Hematol. 2023 Aug;98(8):1307-25.
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Algunos pacientes presentan síntomas relacionados con la citopenia (p. ej., fatiga, infecciones, hematomas).
Anamnesis y exploración física
La mediana de edad en el momento del diagnóstico es de 70 a 75 años, pero la enfermedad puede ocurrir a cualquier edad y debe considerarse en pacientes más jóvenes que hayan estado expuestos previamente a quimioterapia o radioterapia, o que tengan un trastorno congénito (p. ej., síndrome de Fanconi, síndrome de Bloom, Síndrome de Down).[9]Sekeres MA, Taylor J. Diagnosis and treatment of myelodysplastic syndromes: a review. JAMA. 2022 Sep 6;328(9):872-80.
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Los antecedentes deben incluir una evaluación detallada de la exposición previa a quimioterapia y/o radioterapia; infecciones previas o episodios de sangrado; presencia de comorbilidades; antecedentes familiares de trastornos hematológicos; estado nutricional (deficiencias de nutrientes); consumo de alcohol; y exposición a sustancias químicas tóxicas.[11]Killick SB, Wiseman DH, Quek L, et al. British Society for Haematology guidelines for the diagnosis and evaluation of prognosis of adult myelodysplastic syndromes. Br J Haematol. 2021 Jul;194(2):282-93.
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Se requiere una exploración física detallada que pueda identificar signos y síntomas relacionados con las citopenias, como palidez, fatiga, intolerancia al ejercicio, infecciones (generalmente bacterianas), hematomas y sangrado (petequias, púrpura).
Se informan trastornos autoinmunitarios (p. ej., vasculitis, enfermedad del tejido conjuntivo, artritis inflamatoria) en aproximadamente el 25% de los pacientes con SMD.[6]Wolach O, Stone R. Autoimmunity and inflammation in myelodysplastic syndromes. Acta Haematol. 2016;136(2):108-17.
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En los SMD rara vez se presentan esplenomegalia, hepatomegalia y linfadenopatía. Pueden aparecer en la leucemia mielomonocítica crónica (LMMC), una neoplasia mieloide con características patológicas y moleculares que se solapan con los SMD.[1]Khoury JD, Solary E, Abla O, et al. The 5th edition of the World Health Organization classification of haematolymphoid tumours: myeloid and histiocytic/dendritic neoplasms. Leukemia. 2022 Jul;36(7):1703-19.
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Pruebas iniciales
Las pruebas iniciales deben ser un hemograma completo (HC) con diferencial y un frotis de sangre periférica. El HC mostrará una o más citopenias (más comúnmente anemia) que son sostenidas (p. ej., >4 meses).[11]Killick SB, Wiseman DH, Quek L, et al. British Society for Haematology guidelines for the diagnosis and evaluation of prognosis of adult myelodysplastic syndromes. Br J Haematol. 2021 Jul;194(2):282-93.
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El frotis de sangre periférica mostrará citopenias y displasia (p. ej., granulocitos hipogranulares e hipolobulados [anomalía pseudo-Pelger-Huet]).[16]Fenaux P, Haase D, Santini V, et al; ESMO Guidelines Committee. Myelodysplastic syndromes: ESMO clinical practice guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2021 Feb;32(2):142-56.
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Los análisis clínicos adicionales incluyen recuento de reticulocitos, folato de eritrocitos, vitamina B12 sérica y análisis de hierro (hierro sérico, capacidad total de fijación del hierro, ferritina).[11]Killick SB, Wiseman DH, Quek L, et al. British Society for Haematology guidelines for the diagnosis and evaluation of prognosis of adult myelodysplastic syndromes. Br J Haematol. 2021 Jul;194(2):282-93.
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Deben realizarse para descartar otras causas de citopenias. El recuento de reticulocitos suele ser bajo en los SMD.[50]Juneja SK, Imbert M, Jouault H, et al. Haematological features of primary myelodysplastic syndromes (PMDS) at initial presentation: a study of 118 cases. J Clin Pathol. 1983 Oct;36(10):1129-35.
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Se pueden realizar pruebas de infección viral (p. ej., VIH; hepatitis B, C y E; citomegalovirus; parvovirus) si existen factores de riesgo de exposición previa.[11]Killick SB, Wiseman DH, Quek L, et al. British Society for Haematology guidelines for the diagnosis and evaluation of prognosis of adult myelodysplastic syndromes. Br J Haematol. 2021 Jul;194(2):282-93.
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La infección por VIH puede causar cambios displásicos en la médula ósea similares a los observados en los SMD.[51]Katsarou O, Terpos E, Patsouris E, et al. Myelodysplastic features in patients with long-term HIV infection and haemophilia. Haemophilia. 2001 Jan;7(1):47-52.
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[Figure caption and citation for the preceding image starts]: Película de sangre que muestra neutrófilos normales (derecha) y neutrófilos displásicos con citoplasma agranular y núcleo hipolobadoImagen usada con permiso de BMJ 1997;314:883 [Citation ends].
Evaluación de la médula ósea
Se requieren aspiración de médula ósea (con tinción de hierro) y biopsia con aguja gruesa para análisis morfológicos, citogenéticos, mutacionales y de citometría de flujo.[15]National Comprehensive Cancer Network. NCCN clinical practice guidelines in oncology: myelodysplastic syndromes [internet publication].
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Estas pruebas diagnósticas confirman el diagnóstico de SMD y guían la estratificación y el manejo del riesgo.[15]National Comprehensive Cancer Network. NCCN clinical practice guidelines in oncology: myelodysplastic syndromes [internet publication].
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Se puede realizar un diagnóstico de SMD en un paciente con citopenia persistente en presencia de uno de los tres criterios siguientes: displasia significativa de la médula ósea (≥10% en uno o más de los tres linajes principales de la médula ósea); blastos en sangre periférica y/o médula ósea (<20%); o una anomalía citogenética clonal o una mutación somática.[1]Khoury JD, Solary E, Abla O, et al. The 5th edition of the World Health Organization classification of haematolymphoid tumours: myeloid and histiocytic/dendritic neoplasms. Leukemia. 2022 Jul;36(7):1703-19.
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Las características biológicas son más importantes que un valor límite estricto de blastos.[15]National Comprehensive Cancer Network. NCCN clinical practice guidelines in oncology: myelodysplastic syndromes [internet publication].
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Los pacientes con blastos ≥20% deben ser evaluados para detectar leucemia mieloide aguda. (Ver Leucemia mieloide aguda).
[Figure caption and citation for the preceding image starts]: Megacariocito mononuclear grande en la médula ósea de un paciente con SMD-del(5q)Imagen usada con permiso de BMJ 1997;314:883 [Citation ends].
Pruebas genéticas
Pruebas genéticas para detectar anomalías citogenéticas asociadas a SMD (p. ej., -5, del(5q), -7, del(7q), del(11q), del(12p), -17, del(17p), del(20q)) y las mutaciones somáticas (p. ej., DNMT3A, TET2, ASXL1, TP53, SF3B1) informan el diagnóstico y la estratificación del riesgo pronóstico.[11]Killick SB, Wiseman DH, Quek L, et al. British Society for Haematology guidelines for the diagnosis and evaluation of prognosis of adult myelodysplastic syndromes. Br J Haematol. 2021 Jul;194(2):282-93.
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La presencia de determinadas anomalías citogenéticas o mutaciones somáticas (p. ej., -7/del(7q), del(5q) y SF3B1) puede establecer un diagnóstico sin displasia.[1]Khoury JD, Solary E, Abla O, et al. The 5th edition of the World Health Organization classification of haematolymphoid tumours: myeloid and histiocytic/dendritic neoplasms. Leukemia. 2022 Jul;36(7):1703-19.
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Se pueden realizar pruebas genéticas en sangre periférica si no es posible realizar pruebas de médula ósea.
Los pacientes con displasia significativa que no tienen una anomalía citogenética clonal o una mutación somática deben someterse a una evaluación adicional para descartar una causa no maligna de displasia.
Pruebas subsiguientes
Una vez que se haya establecido el diagnóstico, en algunas situaciones pueden resultar útiles las siguientes pruebas adicionales.
Niveles de eritropoyetina sérica: se pueden medir para guiar el tratamiento con agentes estimulantes de la eritropoyesis.[15]National Comprehensive Cancer Network. NCCN clinical practice guidelines in oncology: myelodysplastic syndromes [internet publication].
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La eritropoyetina sérica suele estar elevada en los SMD, excepto en caso de insuficiencia renal concurrente, en cuyo caso es baja.
Lactato deshidrogenasa: tiene valor pronóstico y puede medirse para informar la estratificación y el manejo del riesgo.[15]National Comprehensive Cancer Network. NCCN clinical practice guidelines in oncology: myelodysplastic syndromes [internet publication].
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La lactato deshidrogenasa elevada se asocia con desenlaces más desfavorables.[54]Wimazal F, Sperr WR, Kundi M, et al. Prognostic value of lactate dehydrogenase activity in myelodysplastic syndromes. Leuk Res. 2001 Apr;25(4):287-94.
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La tipificación de HLA: es útil si el paciente es candidato para un trasplante de células madre hematopoyéticas o si se necesitan o anticipan transfusiones de plaquetas frecuentes.[53]de Witte T, Bowen D, Robin M, et al. Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for MDS and CMML: recommendations from an international expert panel. Blood. 2017 Mar 30;129(13):1753-62.
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Citometría de flujo: puede contribuir al diagnóstico (identificando características displásicas y blastos) y pronóstico. Puede usarse (junto con la prueba de mutación STAT3) para la evaluación de un clon de hemoglobinuria paroxística nocturna concurrente y una posible leucemia de linfocitos grandes granulares.[3]Steensma DP, Bennett JM. The myelodysplastic syndromes: diagnosis and treatment. Mayo Clin Proc. 2006 Jan;81(1):104-30.
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