Novos tratamentos
Crovalimabe
Um anticorpo monoclonal de reciclagem de anti-C5 administrado por via subcutânea. Em um estudo de não inferioridade de fase 3, 79.3% dos participantes que receberam crovalimabe alcançaram controle da hemólise da semana 5 até a semana 25, em comparação com 79.0% dos indivíduos tratados com eculizumabe.[59] Crovalimabe não foi inferior a eculizumabe no endpoint coprimário de evitar transfusão (65.7% vs. 68.1%, respectivamente).[59] Os perfis de segurança de crovalimabe e eculizumabe eram similares.[59] Crovalimabe está aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) e pela European Medicines Agency (EMA) para o tratamento de pacientes com HPN.
Danicopan
O danicopan é um inibidor oral do fator D destinado a ser usado como complemento à terapia com inibidores de C5 em pacientes com HPN que apresentam hemólise extravascular clinicamente significativa. Em um pequeno ensaio clínico de fase 3, duplo-cego e controlado por placebo, danicopan combinado com ravulizumabe ou eculizumabe melhorou consideravelmente a fadiga e a anemia e reduziu a dependência de transfusão em 12 semanas.[60] Danicopan está aprovado pela FDA como terapia complementar para ravulizumabe ou eculizumabe para o tratamento de hemólise extravascular em adultos com HPN. Na Europa, danicopan é indicado como complemento a ravulizumabe ou eculizumabe para o tratamento de pacientes adultos com HPN que têm anemia hemolítica residual.
Terapia gênica
Embora o gene das mutações responsáveis pela hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) seja conhecido e sequenciado, a eficácia da terapia gênica (a substituição do gene mutante por um gene normal) é improvável que funcione já que as influências que causaram a expansão do clone defeituoso ainda estariam presumivelmente ativas. Um clone normal persiste na maioria dos casos de HPN.
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