Novos tratamentos

Venetoclax

Estudos iniciais do venetoclax (um inibidor da proteína do linfoma de células B-2 [BCL-2]) combinado com azacitidina em pacientes com SMD de alto risco não tratada ou recidivante/refratária demonstraram resultados promissores.[85][86]​ A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu designação de medicamento órfão e terapia inovadora para o venetoclax combinado com azacitidina para o tratamento de pacientes com SMD de alto risco não tratada previamente.

Enasidenibe

Enasidenibe, um inibidor de isocitrato desidrogenase 2 (IDH2), está sendo investigado em pacientes com SMD com mutações em IDH. Um estudo de fase 2 está em andamento.[87]

Eltanexor

O eltanexor (um inibidor seletivo oral de exportação nuclear de segunda geração) demonstrou ser promissor em um estudo aberto de fase 1/2 realizado com pacientes com SMD de alto risco refratários a agentes hipometilantes.[88] A FDA concedeu a designação de medicamento órfão e de tramitação rápida para o eltanexor como monoterapia para o tratamento de pacientes com SMD refratária ou recidivante de risco intermediário, alto ou muito alto. A European Medicines Agency (EMA) conferiu a designação de medicamento órfão para eltanexor no tratamento da SMD.​

Tamibaroteno

O tamibaroteno (um agonista do receptor de ácido retinoico alfa [RARA] oral seletivo) recebeu a designação de medicamento órfão e tramitação rápida pela FDA para o tratamento da SMD de alto risco. A EMA também concedeu a designação de medicamento órfão para o tamibaroteno para tratamento da SMD. O tamibaroteno está sendo avaliado atualmente em um ensaio clínico de fase 3 realizado com pacientes com SMD de alto risco positiva para RARA, recém-diagnosticada (combinado com azacitidina).[89][90]

Magrolimabe

O magrolimabe (um anticorpo monoclonal anti-CD47) recebeu a designação de medicamento órfão e terapia inovadora pela FDA para o tratamento de SMD recém-diagnosticada. A EMA também concedeu a designação de medicamento órfão para o magrolimabe para o tratamento da SMD. A análise interina de um ensaio clínico randomizado de fase 3 de magrolimabe associado a azacitidina versus azacitidina associada a placebo na SMD de alto risco não tratada demonstrou futilidade e aumento do risco de morte.[91][92]​​ O ensaio clínico foi descontinuado, e a FDA suspendeu todos os estudos de leucemia mieloide aguda e SMD com magrolimabe.

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