Novos tratamentos
Terapia gênica
Esse tratamento repõe uma cópia normal do gene WAS em células hematopoéticas para restaurar a produção normal de proteína WAS e corrigir a disfunção citoesquelética. As células-tronco CD34 são isoladas no sangue da medula óssea ou periférico/do cordão umbilical e infectadas com vírus modificados para introduzir a cópia normal do gene. Esta é integrada ao genoma da célula hospedeira. A terapia gênica é uma alternativa ao transplante de medula óssea e será usada inicialmente para pacientes com síndrome de Wiskott-Aldrich (SWA) que não têm doador de medula óssea compatível. Ensaios clínicos estão em andamento.[24][25][26]
Agonistas do receptor de trombopoetina
Os agonistas do receptor de trombopoietina podem aumentar as contagens plaquetárias e reduzir a gravidade do sangramento em alguns pacientes. Em um estudo de fase 2, o eltrombopague foi usado para pacientes com SWA e trombocitopenia ligada ao cromossomo X, e o tratamento resultou em aumento da contagem plaquetária em 5 de 8 pacientes.[27] Os agonistas do receptor de trombopoietina foram classificados como não adequados se houver necessidade de cirurgia ou quando houver uma resposta inadequada às terapias de resgate. Foi demonstrado que o tratamento deve ser descontinuado se houver resposta inadequada após 4 semanas na dose máxima.[27] Faltam dados sobre segurança e eficácia em longo prazo.
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